伊沙佐米是一种口服蛋白酶体抑制剂，含伊沙佐米的诱导治疗方案在临床试验中已经显示出良好的疗效和安全性，但在真实世界中，伊沙佐米的使用经验有限。在MM治疗的众多新药中，疗效和耐受性在日常临床诊疗实践中和注册临床研究的报告经常会有不同。真实世界数据往往反映更广泛人群治疗有效性。我们此次报告了第一个基于伊沙佐米一线治疗NDMM的有效性和安全性的真实世界，多中心研究数据。
 

　　我们对来自14个医疗中心的85例新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）患者进行了多中心的观察性研究。含伊沙佐米的方案（IRd）约占44.7%；Id约占29.4%；伊沙佐米/地塞米松联合其他药物（多柔比星、环磷酰胺、沙利度胺、达雷妥尤单抗）约占25.9%。
 

　　患者基线特征：中位年龄67岁，43.5%的患者疾病分期属于ISS分期III期，48.2%的患者疾病ECOG评分≥2，17.6%的患者伴有高危细胞遗传学异常。
 

　　我们一线使用伊沙佐米的治疗基于以下缘由：
 

　　1)患者对全口服给药方案的偏好

　　2)基于其他静脉或者皮下给药方式的AEs的考虑

　　3)对于就诊次数减少的需求

　　4)对COVID-19或者其他感染疾病的暴露的担忧
 

　　在这85例患者中的总体缓解率ORR约为95.3%（包括≥ VGPR 65.9%，≥CR 29.5%）这与既往一项注册性I/II期研究（NCT01217957）全口服的IRd三药方案在NDMM患者总体ORR为92%相一致，不同含伊沙的治疗方案的应答率相似，中位PFS还未达到。
 

　　在我们的真实队列中，10名患者在诱导后接受单剂量伊沙佐米维持治疗。没有一名患者因为不良事件而停止治疗，除一名病情进展患者之外，其余均接受伊沙佐米的维持治疗。
 

　　在安全性方面与先前发布的1/2 期临床研究（NCT01217957）相一致。严重不良事件（SAEs）(≥3级)约占29.4%，无3/4级PN发生，PN是使用蛋白酶体抑制剂时主要问题之一，而硼替佐米诱导PN的发生率为40%。患者接受中位6个周期伊沙佐米的治疗，56.6%的患者在数据截止时仍在治疗，15.3%的患者因无法耐受的AEs发生停药治疗。在COVID-19大流行期间，在不同的共识或观点中全口服治疗方案包括IRd联合方案，由于能减少病毒暴露和感染的风险，已经表明是一种可行的选择。因此，本研究报告了基于伊沙佐米在来自中国14个中心NDMM中的一线治疗的初始疗效和安全性分析的真实世界数据，希望能为治疗决策提供有用的数据。