在2020年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）上，诺华（Novartis）公布了乳腺癌新药Piqray（alpelisib）III期SOLAR-1研究的最终总生存期（OS）分析结果。数据显示，Piqray+氟维司群联合治疗组相比于氟维司群治疗组，对于携带PIK3CA突变、激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌（aBC）患者，在OS方面有8个月的改善。对于肺或肝转移患者，OS改善达14个月以上。
 

　　阿培利司（商品名PIQRAY，编号BLY719）于2019年5月24日获FDA批准上市，2020年7月获得欧盟批准上市，与内分泌疗法fulvestrant联用，治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2（HER2）阴性、携带PIK3CA突变的绝经后女性以及男性的晚期或转移性乳腺癌。
 

　　在全球范围内，每年有33.4万人被诊断为晚期乳腺癌（aBC）。约40%的HR+/HER2-亚型患者存在PIK3CA突变，该突变会刺激肿瘤生长，并且与治疗应答不佳、预后很差相关。作为一款口服小分子α特异性磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，在携带PIK3CA基因突变（常见的突变有E542K、E545K和H1047R）的乳腺癌细胞系中，阿培利司显示出抑制PI3K通路中下游靶标磷酸化的能力，并具有抑制细胞增殖作用。
 

　　阿培利司是第一个也是唯一一个被专门批准用于治疗肿瘤中携带PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者的治疗方法。截至目前，该药已在48个国家获得批准。该药的上市，将改变肿瘤携带PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的治疗格局，为临床医生提供一种明确的治疗方法。