胆管癌是指源于肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的胆管的恶性肿瘤，好发于50-70岁人群，男性略多于女性，发病率位居我国消化道恶性肿瘤的第5位，而且近年来有明显上升趋势。
 

　　目前，晚期胆管癌的系统治疗方案非常少，一线标准化疗经常发生耐药现象，客观缓解率仅为15％-26％，且晚期胆管癌没有标准的二线治疗方案，急需新的临床治疗方案来改善晚期胆管癌患者的生存状况。美国FDA于2020年4月批准培米替尼，适用于：已经转移(扩散到身体其他部位)或局部晚期，无法通过手术治疗的胆管癌，以及用于治疗FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的胆管癌患者。
 

　　2021年，培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。这项临床研究共纳入了146名患者，其中107名患者存在FGFR2基因融合或重排。所有患者在使用培米替尼之前经过了至少一次标准系统治疗且病情进展。试验结果显示，培米替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解;疾病控制率为82%。
 

　　临床上确定为部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）可以达到30.1个月；而没有达到临床部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）为13.7个月。而以往的二三线治疗中，胆管癌患者的历史平均生存期为仅为6到7个月，这也就是说，二线治疗方案使用培米替尼治疗，患者的生存期延长了4倍还多！
 

　　另外，研究过程中在使用培米替尼治疗时，没有发现不可控的不良反应，且大多数的不良事件严重程度仅为1级或2级。
 

　　培米替尼注意事项：1.对培米替尼过敏者慎用。许多其他药物也可能与培米替尼发生相互作用，应告知医生正在使用的药物，尤其是圣约翰草。服用本药期间不要大量吃柚子或喝柚子汁。2.备孕或已经怀孕的女性，不建议使用，服用培米替尼期间需严格避孕，培米替尼可能会伤害胎儿。哺乳期女性在服用培米替尼期间和最后一次服药后的1周内，不应哺乳。
 

　　在接受培米替尼治疗的患者，最常见的不良反应（发生率≥20％）是高磷酸盐血症，脱发，腹泻，指甲毒性，疲劳，消化不良，恶心，便秘，口腔炎，干眼症，口干，食欲不振，呕吐，关节痛，腹痛，低磷血症，背痛和皮肤干燥。