威罗菲尼能够选择性地抑制BRAF V600E激酶，进而阻断了肿瘤细胞的下游通路。Vemurafenib是小分子、口服可利用的B-RAF激酶抑制剂，vemurafenib适应症为用于不能切除或转移的BRAF V600E突变的黑色素瘤患者的治疗。
 

　　Vemurafenib能引起B-RAF 突变的异体移植物缩小,且有广泛的安全性和高选择性.Ⅰ期临床应用Vemurafenib 治疗48 例有B-RAFv600E 突变的转移性黑色素瘤患者,其中16 例在剂量递增组,剂量>240 mg,Bid,1 例完全缓解(CR),10 例部分缓解(PR);32 例在剂量扩大组,2 例CR,24 例PR(有效率RR 达81.25%).Vemurafenib不良反应有2 或3 度皮疹、无力和关节痛。
 

　　黑色素瘤是一种来源于黑色素细胞的恶性肿瘤，是皮肤肿瘤中恶性程度最高的瘤种。随着黑色素瘤生长，癌细胞会渗透到皮肤和粘膜中，最终到达血管或淋巴通道，并迅速传播到整个身体和主要器官。一旦发生转移，患者的5年生存率仅为4.6%。