历史上，一线急性髓系白血病的治疗依赖于蒽环类药物和阿糖胞苷，尽管总体生存受益主要见于具有有利或中等风险细胞遗传学的年轻患者(小于50岁)，但复发仍然很常见，通常发生在诊断后的24个月内。对于复发风险超过35-40%的患者，异体造血干细胞移植(HSCT)仍然是缓解期治疗的标准，但改进的治疗策略仍然是目前所需的。维奈托克联合强化化疗已被证明是安全的，并且对新诊断的急性髓性白血病的健康患者具有良好的活性。此次报道的研究的目的是比较维奈托克联合强化化疗与单独强化化疗的活性。

　　这是对 2010年3月29日至2021年6月15日在美国德克萨斯州德克萨斯大学MD安德森癌症中心的患者进行的前瞻性临床试验（NCT03214562、NCT02115295 和 NCT01289457）的事后倾向评分匹配分析。符合条件的患者年龄在18岁及以上，新诊断为急性髓性白血病或高危骨髓增生异常综合征，并在将嘌呤类似物与蒽环类和阿糖胞苷联合使用维奈托克加强化化疗或单独强化化疗的试验中接受治疗。维奈托克加强化化疗队列的患者与强化化疗队列的患者相匹配。使用骨髓抽吸和活检以及八色多参数流式细胞术评估形态学反应和可测量残留疾病 (MRD)。主要目标是 MRD 阴性复合完全缓解率和向同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 过渡的累积发生率。在两个治疗周期（诱导和再诱导）内有反应的所有患者都包括在分析中。次要目标包括评估无事件和总生存期。

　　结果发现倾向匹配队列包括 279 名患者（中位年龄 49 岁 [IQR 39-57]；131 名 [47%] 为男性，148 名 [53%] 为女性）；维奈托克加强化化疗队列中有 85 例，强化化疗队列中有 194 例。中位随访 30 个月 (95% CI 26-36) 后，维奈托克加强化化疗队列的 74 名患者中有 64 名 (86%) 的 MRD 阴性复合完全缓解率，而 140 名中有 86 名 [61%]强化化疗队列中的患者（优势比 3·2 [95% CI 1·5-6·7]；p=0·0028）。有反应的患者异基因 HSCT 的总累积发生率高于强化化疗（79% [95% CI 67-88] vs 57% [49-65]；风险比 [HR] 1·52 [95] % CI 1·11-2·08]；p=0·012)。

　　总的来说，维奈托克联合强化诱导化疗诱导 MRD 阴性深度缓解，允许在首次缓解时过渡到同种异体 HSCT，并提高无事件生存期。这些结果突显了维奈托克添加到欧洲白血病网络风险组的强化诱导化疗中的增量益处，并作为未来确认性前瞻性临床试验注册的基准。