近日，美国FDA授予Alisertib治疗小细胞肺癌的孤儿药认证。
 

Alisertib是一种选择性、小分子、口服极光激酶A抑制剂。极光激酶A是极光激酶的一种，极光激酶对于健康细胞的增殖必不可少，但是如果过度表达或扩增则与肿瘤进展和预后不良相关。现已在多种肿瘤中发现极光激酶A过表达。
 

 

先前针对小细胞肺癌、乳腺癌、非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌、胃食管腺癌患者的一项2期研究已经初步评估了Alisertib的安全性和活性。该研究包括249名患者，其中60名患者组成了小细胞肺癌队列。
 

 

在该研究中，Alisertib的临床活性超过了预先设定的标准，并且毒副作用可控。
 

 

在小细胞肺癌队列中，Alisertib使得21%的患者肿瘤大幅度缩小，33%的患者疾病稳定，4%的患者疾病稳定至少6个月。46%的小细胞肺癌患者出现疾病进展，也就是说Alisertib对54%的患者有效，这对于难治的小细胞肺癌，已经是非常不错的结果。疗效平均持续时长为4.1个月。
 

 

在入组患者中，观察到的常见药物相关不良反应为中性粒细胞减少、疲乏和贫血。58%的患者发生了3/4级药物相关不良反应，其中常见的是中性粒细胞减少。
 

 

这些发现为继续研究极光激酶A抑制剂在小细胞肺癌以及其他肿瘤类型中的作用提供了理论基础。在2期试验PUMA-ALI-4201中，将进一步探究Alisertib治疗小细胞肺癌的有效性。
 

 

“小细胞肺癌患者迫切需要新的治疗方法，我们期待启动Alisertib治疗小细胞肺癌的2期试验。”研究者说道。

 

 

参考来源：

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-alisertib-in-sclc