美国FDA2017年4月28日公佈，诺华新药Rydapt(midostaurin)米哚妥林正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。　
 

　   适应证和用途1.1急性髓性白血病RYDAPT是适用，与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固化疗联用，为有新诊断急性髓性白血病(AML)成年患者的治疗，患者是FLT3突变-阳性，当被FDA批准的测试检测[见剂量和给药方法(2.1)，临床研究(14.1)]。使用的限制RYDAPT不适用作为为有AML患者的治疗的一个单-药诱导治疗。1.2系统性肥大细胞增多症RYDAPT是适用为有系统性肥大细胞增多症(ASM)，系统性肥大细胞增多症伴随血液学肿瘤(SM-AHN)，或肥大细胞白血病(MCL)成年患者的治疗。
 

　　米哚妥林用法用量：对于18岁以下的儿童，此药的疗效及安全性尚未完全确定，医生会视乎患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量成人每日剂量为1至6克(可分3至4次服)，及后可逐步递增至每日8至10克。一般建议每日最高剂量为18克用药禁忌：对此药有过敏反应者不宜服用。对于米托坦的每日服用剂量，在患者中现存在较大争议。介于米托坦的作用机制呈浓度依赖性，理论上用药量越大，效果可能越好。但是根据临床研究发现，米托坦的血药浓度超过20mg/L时，可能会产生严重的神经毒性。血药浓度低于14mg/L时，可能无法达到最佳治疗效果。NCCN指南推荐的用药量为，维持血药浓度为14mg/L～20mg/L。介于米托坦在国内没有获批上市，血药浓度检测也是困扰患者和医生的一大难题。目前中国患者的用药量因人而异，范围大致在4～12粒/天(2g~6g)，其中每日服用4粒的患者居多，具体有效用药量依然存在争议。存在有不少患者因为毒副作用，无法耐受高剂量服药的现象。国外多项研究表明，米托坦的疗效和不良反应与血药浓度呈相关性，使用米哚妥林治疗需在定期监测血药浓度基础上调整药物剂量。