勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司今日宣布，美国 FDA 已经接受了其对 Gilotrif®（afatinib）提交的补充新药申请（sNDA），用于一线治疗肿瘤有 EGFR 外显子 21（L861Q）、G719X 或 S768I 替代突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。FDA 同时授予该药物优先审评资格。

肺癌是位居榜首的杀手疾病之一。据最新数据统计，全球超过三分之一的新增肺癌患者出现在中国。肺癌是中国最常见的癌症，也是造成死亡人数最多的癌症。据估计，在 2015 年，中国约有 73 万新发肺癌病人，有 61 万肺癌死亡病例。其中，非小细胞肺癌占了肺癌的绝大多数，且不少 NSCLC 患者带有 EGFR 突变，这在亚洲患者中尤为常见。据估计，在亚洲肺癌患者中，出现这一突变的比例可高达 30%-40%，而具有 EGFR 罕见突变（L861Q、G719X 或 S7681）的 NSCLC 患者数不足 10%。这些患者的预后和生存期都较差，他们急需新的治疗方法来缓解病情。

Gilotrif 作为一种 ErbB 家族受体抑制剂，能够不可逆性地阻断 EGFR （ErbB1）以及 ErbB 家族的其他相关成员，这些受体在肿瘤的生长和扩散过程中发挥了关键性的作用。因此，Gilotrif 与受体的共价不可逆性结合能够选择性地阻断 ErbB 家族的信号通路，从而带来良好的抗癌效果。

▲Gilotrif 的分子结构式（图片来源：维基百科）

目前，Gilotrif 已经在美国、欧盟（Giotrif®）和许多其它国家获批，用于一线治疗肿瘤有 EGFR 外显子 19 缺失或外显子 21（L858R）突变的 NSCLC 患者， 以及使用铂类化疗后疾病进展的肺鳞状细胞癌患者。此次补充新药申请的提交是基于三项 3 期临床试验 LUX-Lung 的综合分析的结果，该试验评估了 Gilotrif 在肿瘤具有罕见 EGFR 突变（L861Q、G719X 或 S768I）患者中的疗效。如果获批，Gilotrif 将成为针对这一患者亚群的首个靶向治疗方案，为 EGFR 突变阳性的 NSCLC 患者提供最广泛的一线治疗选择。

“sNDA 申请的接收及优先审查资格表明，我们公司将继续致力于在有高度未满足医疗需求的领域，为这些几乎没有治疗方案的患者进一步研究 Gilotrif，”勃林格殷格翰临床开发与医疗事务部副总裁 Martina Flammer 博士说：“如果批准用于此适应症，Gilotrif 将为 EGFR 突变阳性的 NSCLC 患者提供最广泛的一线治疗选择。”

我们期待后续的好消息，并希望具有罕见突变的 NSCLC 患者能从该药物中获益。

参考资料：

[1] Boehringer Ingelheim Release: FDA Grants Priority Review To Gilotrif For Uncommon EGFR Mutations In Advanced NSCLC