Teva Pharmaceutical Industries 公司宣布，美国 FDA 批准将 Trisenox（三氧化二砷）注射剂与维 A 酸（tretinoin）联合，治疗新诊断的低危性早幼粒细胞白血病（APL）患者，其特征为存在 t（15; 17）易位或 PML/RARα 基因表达。该批准基于 FDA 对已发表科学文献数据的优先审查，以及对 Teva 全球三氧化二砷安全数据库的审查。

APL 是一种危及生命的白血病，可导致无法控制的出血，如果不及时治疗，可以在数小时或数天内致人死亡。在欧洲，每年大约有 1500 到 2000 人被诊断为 APL。鉴于其罕见性，并且由于大多数情况下，血液中的低血细胞计数和低白血病细胞，诊断可能非常困难。然而，APL 的快速发展会导致早期死亡，这一严重的问题影响了高达 30% 的患者。因此，快速诊断和开始治疗对避免早期死亡至关重要。

Trisenox 是一种靶向药物，可降解 PML-RARα融合蛋白。2002 年 3 月 5 日，欧盟委员会批准了 Trisenox 的营销授权申请（MAA），该批准在整个欧盟（EU）有效。Trisenox 于 2000 年获得了 FDA 的上市许可。

这一疗法的疗效在非劣效性 3 期临床研究中进一步得到了确认。符合条件的患者为年龄在 18 岁到 71 岁之间，新确诊和基因证实的低或中危 APL（WBC 诊断≤103 x 109 / L）成人患者。总体而言，2007 至 2013 年期间，共有 276 名患者被随机分配接受维 A 酸加三氧化二砷（ATRA-ATO）或维 A 酸加化疗（ATRA-CHT）。在 263 名得到可评价诱导反应的患者中，ATRA-ATO 和 ATRA-CHT 两组中分别各有 127 名患者（100%）和 132 名患者（97%）获得了完全缓解（CR）（P = 0.12）。在中位随访 40.6 个月后，患者的无事件存活率，累积复发时间和 50 个月总生存率在 ATRA-ATO 和 ATRA-CHT 组分别为 97.3% 和 80%，1.9% 和 13.9%，和 99.2% 和 92.6%（分别为 P <0.001，P = 0.0013 和 P = 0.0073）。

Teva 肿瘤学高级副总裁兼总经理 Paul Rittman 先生表示：“今天对 Trisenox 的扩大适应症批准是 Teva 致力于提供推进癌症治疗的证明。现在，Trisenox 是 FDA 批准的针对急性早幼粒细胞白血病患者的一线治疗方案。”

我们恭喜这款药物获批扩大适应症，希望这种无需化疗的疗法能够成功治愈更多患有此类恶性血液癌症的患者。

参考资料：

[1] Teva Announces U.S. FDA Approval of TRISENOX (arsenic trioxide) Injection for First Line Treatment of Acute Promyelocytic Leukemia

[2] Teva Receives Positive Opinion from European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) to Extend Indication of Trisenox® for First Line Treatment of Low- to Intermediate Risk Acute Promyelocytic Leukemia (APL)

[3] Teva Pharmaceutical Industries 官网