马法兰为溶肉瘤素的左旋体,较消旋体溶内瘤素作用强。马法兰可用与多种肿瘤,在单一化疗及联合化疗中,为多发性骨髓瘤的首选药。对精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症,恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有效。动脉灌注治疗肢体恶性肿瘤如:恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤有较好疗效,偶用于治疗某些自身免疫性疾病以及防止器官移植时的排异反应。
马法兰是双功能烷化剂,为细胞周期非特异性抗肿瘤药。本药作用强于混旋体苯丙氨酸氮芥。一项2期研究,旨在评估吉西他滨+白消安+马法兰这一新型大剂量联合方案的疗效。该研究纳入了74例原发性复发/难治性MM患者,这些患者曾接受过硼替佐米或/和免疫调节药物治疗,或曾接受过挽救ASCT。治疗方案:吉西他滨1875 mg/m2,静脉滴注3h,给药2天,随后给予白消安(范围在4000 μmol/L·min曲线以下,给药4天)和马法兰(每日60 mg/m2,给药2天)。研究人员比较了该研究中心中接受马法兰200 mg/m2,静脉滴注30min以上,随后进行ASCT的患者(对照组)数据。
结果显示,研究组的中位无进展生存期为15.1个月,明显优于对照组(9.3个月),而且进展和死亡风险均显着降低,中位总生存存期也明显优于对照组(37.5个月 vs 23.0个月)。
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