2021年9月3日，CDE官网显示，和记黄埔医药的HMPL-689胶囊拟纳入突破性治疗品种，用于治疗既往至少接受过二线系统性治疗，且其中至少有一线治疗包含CD20单抗（CD20单抗单药治疗或联合化疗）的复发/难治滤泡性淋巴瘤(FL)患者（病理分级Grade 1-3a）。目前，国内还无同靶点药物上市。

 

滤泡性淋巴瘤（FL）是惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）的一种常见亚型，也是全球第二大常见淋巴瘤类型，约占全球NHL确诊病例的22％。虽然随着疾病管理的进步，FL患者长期生存率有了很大提高，但预后却存在很大差异。目前，对于经过二线及以上治疗后复发和难治的FL患者尚无标准治疗方案。 HMPL-689是一种由和黄医药研发的新型高选择性强效小分子抑制剂，靶向B细胞受体信号通路中的关键蛋白磷酸肌醇-3激酶异构体（PI3K）。 
 

当抗原与B细胞受体结合后，PI3K可通过Lyn和Syk信号传导通路被激活。而B细胞受体信号传导的异常激活与B细胞血液癌症（约占NHL的85%）的发生密切相关。因此，PI3K被认为是在预防或治疗血液癌症领域极具前景的药物靶点。
 

HMPL-689有望成为“同类最佳”，它可以高选择性强效靶向抑制PI3K异构体，而对PI3K （gamma）及其他异构体无抑制作用，最大程度地降低因免疫抑制而导致严重感染的风险。在临床前研究中，HMPL-689展现出了口服吸收良好、中等程度组织分布和低清除率等与预期一致的良好特性。该药在全血水平尤其高效，方便低剂量使用，从而避免产生与化合物相关的毒性。