FDA 的批准得到了开放标签第2阶段注册研究的数据的支持，该研究评估了 REZLIDHIA 单药治疗在 153 名 mIDH1 R / R AML 患者中的剂量为每天两次，剂量为 150 mg。可评估疗效的人群为 147 名患者，他们在中期分析截止日期2021 年 6 月 18 日之前至少六个月开始使用 REZLIDHIA ，并且有中央确认的 IDH1突变。主要终点是完全缓解 (CR) 加上完全缓解伴血液学部分恢复 (CRh) 的复合终点。CRh 定义为骨髓原始细胞少于 5%，无疾病迹象，外周血细胞计数部分恢复（血小板 >50,000/微升，中性粒细胞绝对计数 >500/微升）。
 

试验结果表明，mIDH1 R/R AML 患者的 CR+CRh 率为 35%（51/147），中位反应持续时间为 25.9 个月。达到 CR 或 CRh 的中位时间为 1.9 个月。在达到 CR+CRh 主要终点的患者中，92% (47/51) 达到 CR，中位缓解持续时间为 28.1 个月。REZLIDHIA 在研究中的耐受性良好，不良事件特征主要是接受治疗的 AML 患者所经历的症状或病症的特征。在 16% 的患者中观察到分化综合征，并且在大多数情况下通过剂量中断和皮质类固醇是可以控制的。肝毒性表现为肝功能参数增加，发生在 23% 的患者中，并且大多数病例可以通过调整剂量来控制。