2022年09月26日(东京)第一三共(Daiichi Sankyo)宣布日本厚生劳动省已经批准了EZHARMIA(Valemetostat tosilate)的上市申请,用于治疗复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤(ALT)成人患者。
- Ezharmia ( valemetostat)是第1个获得监管批准的治疗ATL的EZH1和 EZH2双重抑制剂.
此次批准主要基于一项开放标签、单臂的II期研究的结果,该研究评估了Valemetostat在25例复发或难治性ATL的侵略性亚型患者中的有效性和安全性,这些患者既往接受过莫格利珠单抗或至少一次系统化疗治疗。
经独立疗效评估委员会评估,患者的客观缓解率(ORR)为48%(95%CI:27.8%-68.7%),其中20%的患者(n=5)获得了完全缓解(CR),28%的患者(n=7)实现部分缓解(PR),研究达到主要终点。
总体上,Valemetostat的安全性和耐受性良好,最常见的不良反应包括血小板计数减少(80%)、贫血(44%)、脱发(40%)和痛风(36%)等。
EZHARMIA(Valemetostat) (DS-3201, DS-3201b) 是一款first-in-class的靶向EZH1和EZH2的双重抑制剂。EZH1和EZH2通过参与组蛋白甲基化发挥作用,以调节造血干细胞相关的基因表达。研究发现,这两种酶常在血液学恶性肿瘤(包括一些T细胞淋巴瘤)中发生突变或过度表达。