Abequolixron是一种一流的口服小分子肝X受体激动剂，旨在通过抑制肿瘤血管生成、耗尽髓源性抑制细胞和激活细胞毒性T淋巴细胞来靶向APOE失调并增强抗肿瘤免疫力。
 

根据1b/2期试验（NCT02922764）的中期数据，在多西紫杉醇中加入Abequolixron（RGX-104）可使复发/难治性非小细胞肺癌（NSCLC）或小细胞肺癌（SCLC）患者产生反应。
 

在17名接受2期推荐剂量120mgAbequolixron每天两次、服用5天/停药2天的方案加多西他赛的患者中，13名患者的反应可评估，包括5名接受二线或三线治疗的患者NSCLC和8名二线SCLC患者。患者的总体缓解率（ORR）为38％，其中5名患者达到部分缓解（PR）。疾病控制率（DCR）为77％。
 

在NSCLC队列中，4名患者获得了PR，其中2名已确诊为PR。该队列中的5名患者中有4名接受研究治疗超过19周，1名患者在37周时仍在接受治疗。
 

在SCLC队列中，1名患者获得PR，5名患者经历了稳定疾病的最佳总体反应。4名患者在超过24周的时间内保持无进展。一名病情稳定的患者在12周时经历了中枢神经系统进展；然而，这名患者接受了30周的治疗，没有出现全身性进展性疾病。