Revumenib是一种有效的选择性小分子抑制剂，旨在抑制menin-MLL结合的相互作用以治疗白血病。Syndax Pharmaceuticals公司公布了其选择性小分子menin抑制剂revumenib用于治疗携带NPM1突变或KMT2A重排的复发/难治性AML患者的积极结果，并发表在了权威学术期刊《自然》上。AML是成人中最常见的白血病之一，约占所有病例的三分之一。MLL基因重排和NPM1突变发生在大约40%的AML患者身上，这两种基因变异都需要menin蛋白质的参与来驱动癌症发生。
 

研究共招募了68名AML患者。此次公布的数据显示，53%的患者对revumenib治疗有反应，30%实现了完全缓解或伴有部分血液学恢复的完全缓解。在获得缓解的患者中，超过78%患者的可测量残留病灶为阴性，表明即使通过最灵敏的方法，也无法检测到白血病。所有患者的整体中位缓解时间为9.1个月，中位总生存期为7个月（含对治疗无反应的患者）。12名原本无法进行移植手术的患者在出现病情缓解后进行了异体干细胞移植。总的来说，试验中观察到的副作用并不严重，没有患者因副作用而退出试验。