多韦替尼（dovitnib）是一种有效的酪氨酸激酶抑制剂，作用于成纤维细胞生长因子受体、VEGF受体、PDGFR-β和c-KIT，是FGFR2突变（FGFR2mut）以及非FGFR2突变（FGFR2non-mut）的内膜癌的二线方案。
 

　　一项非随机的、公开的、双组、双阶段的2期研究，患者包括FGFR2变异和非FGFR2突变的患者。已知活化的FGFR2突变见于10-16%的原发内膜癌患者，有望成为治疗的靶向目标。
 

      在这项2期临床研究中，作者在7个国家46个临床中心招募了一线化疗方案后进展的晚期或转移性内膜癌患者。患者根据FGFR2突变情况进行分组，所有人都接受了每天500 mg口服剂量的多韦替尼Dovitinib（5天用药，2天休息），用药直至疾病进展，或出现不可接受的毒性反应，或因为其他原因终止研究。主要研究终点是18个星期的无进展率。每一组患者中，如果开始治疗的20例患者中有8例或更多人在治疗18个星期时获得无进展生存，那么就进行第二阶段研究（额外招募20例患者）。
 

　　总计有248例患者有FGFR2筛查结果，其中27例（11%）为FGFR2mut的内膜癌患者。但最终FGFR2mut-和FGFR2non-mut组分别招募了22例和31例患者。两组中分别有31.8%（7例）和29.0%（9例）的患者在18个星期时保持无进展状态。根据上述标准，任何一组都未继续进行第二阶段研究，因为两组中最初治疗的20例患者分别有35%和25%在18个星期时无疾病进展。
 

　　两组间治疗中出现的不良事件发生率是类似的，最常见的是胃肠道症状。和研究药物相关的最常见的3级或4级不良事件是高血压（9例，17%）和腹泻（5例，9%）。可疑和研究药物有关的最常见的严重不良事件为肺栓塞（4例，8%）、呕吐（4例，8%）、脱水（3例，6%）和腹泻（3例，6%）。只有一例死亡可归咎于治疗相关：一例FGFR2non-mut组的患者因为4天前发生肺栓塞导致心跳骤停而死亡。
 

　　总之，在FGFR2变异和非FGFR2突变的晚期或转移性内膜癌患者中，单药多韦替尼Dovitinib有一定活性，尽管这种活性尚未达到研究设计的标准。治疗效果似乎和FGFR2突变状态无关。