2014年,FDA也已授予Mirati治疗公司实验性药物mocetinostat治疗弥漫性大B细胞淋巴癌(DLBCL)的孤儿药地位。今年6月,FDA也已授予mocetinostat治疗
骨髓增生异常综合症(MDS)的孤儿药地位。mocetinostat是一种口服生物可利用、同型(isotype)选择性强效组蛋白去乙酰化酶(histone deacetylase,HDAC)抑制剂,该药是一种表观遗传学(epidemic)药物,正开发作为一种单药疗法用于弥漫性大B细胞淋巴癌(DLBCL)以及组蛋白乙酰基转移酶(HATs)存在特定基因突变的
前列腺癌(bladder cancer)的治疗。