Ridaforolimus是口服的在研mTOR抑制剂，试验对象为之前对化疗反应良好的转移性软组织或骨肉瘤患者。美国默克（Merck）和Ariad制药研发，于2012年向FDA提交ridaforolimus的新药申请，并向欧盟提交其上市申请。

临床试验

美国默克和Ariad制药公司公布了临床评价Ridaforolimus（SUCCEED）对肉瘤疗效的多中心、III期临床试验的结果。该药是口服的在研mTOR抑制剂，试验对象为之前对化疗反应良好的转移性软组织或骨肉瘤患者。

结果表明，该药改善了上述患者群的主要研究终点——无进展生存率（PFS）。与安慰剂组相比，ridaforolimus组患者的疾病进展或死亡风险降低了28%，有显著性统计学意义。此试验是对口服ridaforolimus（每周5天，剂量40 mg /d）进行的随机、安慰剂对照、双盲研究。口服ridaforolimus由于该试验获FDA授予特殊评估协议（SPA）资格。
研究中最常见的副作用与该药已知的安全性情况一致。与安慰剂组相比，在ridaforolimus组发病的最常见的不良事件为口腔炎感染、疲劳、血小板减少、腹泻和咳嗽。ridaforolimus治疗组有六人由于肺部疾病死亡，安慰剂组没有肺部疾病的死亡病例。

肉瘤肿瘤中心主任医学博士Sant P. Chawla称，转移性软组织和骨肉瘤患者只有有限的肉瘤治疗选择。此试验的数据表明，ridaforolimus保持了前期常规化疗带来的有益效果。此研究达到了主要试验终点PFS，接受口服ridaforolimus治疗的患者的PFS显示出有临床意义并具有统计学显著意义的改善 ^。