2020年04月10日,美国FDA宣布批准阿利斯康(AstraZeneca)公司和默沙东(MSD)公司共同开发的Koselugo(selumetinib)司美替尼上市,治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者,这些患者携带有表现出症状和/或进行性,不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤(PN)。
试验结果显示,Koselugo的治疗使患者的总缓解率(ORR)达到66%,所有患者均为部分缓解,这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中,82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。
服用Koselugo的患者常见的副作用是呕吐,皮疹,腹痛,腹泻,恶心,皮肤干燥,疲劳,肌肉骨骼疼痛(体内疼痛影响骨骼,肌肉,韧带,肌腱和神经),发烧,痤疮样皮疹(痤疮) ,口腔炎(口腔和嘴唇发炎),头痛,甲沟炎(趾甲或指甲周围的皮肤感染)和瘙痒(瘙痒)。
Koselugo还可能引起严重的副作用,包括心力衰竭以及包括视网膜在内的眼毒性(对眼睛的急性和慢性损伤)静脉阻塞,视网膜色素上皮脱离和视力受损。
在开始使用Koselugo之前和治疗期间应定期对患者进行心脏和眼科评估。
Koselugo还可能导致肌酸酐磷酸激酶(CPK)升高。CPK是在心脏,大脑和骨骼肌中发现的一种酶。当肌肉组织受损时,CPK会渗入人的血液。接受Koselugo的患者的CPK升高应促使评估横纹肌溶解(由于直接或间接的肌肉损伤而引起的骨骼肌分解)。
根据不良反应的严重程度,应停用Koselugo,降低剂量或永久中止剂量。
此外,Koselugo含有维生素E,如果患者每天摄入的维生素E超过建议的或安全的限值,则出血的风险就会增加。
Koselugo(selumetinib)推荐剂量为口服25mg / m2,每天2次。
2023年9月1日,硫酸氢司美替尼胶囊(英文商品名:Koselugo,中文商品名:科赛优)在国内正式商业上市。今年4月28日,司美替尼已获得国家药品监督管理局批准,适用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童患者。司美替尼是目前首个也是唯一一个*获批的Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)相关丛状神经纤维瘤(PN)治疗药物,至此,我国NF1-PN儿童患者终于迎来了治疗曙光。
2023年12月13日,国家医保局发布了最新的2024版国家医保目录,其中硫酸氢司美替尼胶囊首次进医保。进入医保适应症为:3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。