2018年12月21日,美国FDA批准Stemline治疗公司(Stemline Therapeutics)的一种新药物Elzonris(tagraxofusp-erzs)用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm,BPDCN),适用于成人及年龄在2岁以上的儿童患者。
2021年1月21日,Menarini Group宣布欧盟委员会(EC)已经批准其Elzonris(tagraxofusp)单药用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)成人患者的一线治疗。这意味着Elzonris成为欧洲获批的首个BPDCN治疗药物,也是欧洲获批的首个CD123靶向疗法。
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)是一种侵袭性、罕见血液系统恶性肿瘤,同时具有白血病和淋巴瘤的特征,常表现为特征性的皮损、淋巴结受累,并经常扩散到骨髓。该病发病率还不清楚,60岁以上群体高发,男性发病率高于女性。2018年之前,该病还没有靶向治疗药物,通常采用化疗和骨髓移植,但多数BPDCN患者对化疗不耐受,亟需新的有效治疗药物。
Elzonris是一种CD123导向的细胞毒素,专门针对CD123靶点设计,由人IL-3与截短的白喉毒素(DT)进行重组融合而成,其中IL-3结构域能够将细胞毒性DT片段引导至表达CD123的肿瘤细胞,在被肿瘤细胞内化后,Elzonris能够不可逆地抑制蛋白质合成并诱导靶细胞凋亡。