今年被CAR-T临床试验引发两次死亡事件困扰的JUNO终于迎来了曙光。

近日，Juno公司和与其合作伙伴Celgene公司共同宣布，公司旗舰产品JCAR017获得了FDA的突破性药物资格认证，用于难治、复发性的晚期非霍奇金淋巴瘤，包括弥漫大B淋巴瘤、原发性纵隔B细胞淋巴瘤以及其他类型淋巴瘤的临床治疗。

同时，欧洲药品管理局人类药物产品委员会（CHMP）和高级治疗委员会也授权JCAR017难治复发性弥漫大B淋巴瘤的优先药物（PRIME）计划。

据悉，JCAR017使用确定的CD4：CD8细胞组合物和4-1BB作为共刺激结构域，其在临床开发中将与其它由CD19导向的CAR-T产品区分开来。本月初，在第58届美国血液学会年会上，Juno公司提交了JCAR017关于非霍奇金淋巴瘤和儿科急性淋巴细胞白血病的第一期研究数据。

有分析人士指出，与即将获得批准上市的首个针对费霍奇金淋巴瘤的CD19-CART产品，来自Kite公司的KTE-C19相比，JCAR017在临床数据上面的表现比KTE-C19更优秀。

Juno首席医疗官Mark J. Gilbert表示：“JCAR017成为了非费霍奇金淋巴瘤患者的新选择，特别是对于那些对初始治疗无反应以及具有复发性难治性的患者，JCAR017在一系列B细胞恶性肿瘤中的早期临床试验数据令人鼓舞，我们期待着2017年在美国能尽快启动非费霍奇金淋巴瘤的关键性试验。

Celgene公司的首席医疗官兼全球监管机构负责人Jay Backstrom表示：”FDA的突破性认证和优先药物计划的授予给了我们很大的鼓舞，加速了淋巴瘤药物的发展和评估，我们将继续与Juno和各机构紧密合作，推动JCAR017计划向前发展，以满足更多非费霍奇金淋巴瘤患者的需求。“据悉，JCAR017在北美和中国的权益归Celgene公司所有。

关于突破性疗法

所谓”突破性疗法“是指那些”被开发单用或与一种或多种其他药物联用于治疗严重或危及生命的疾病，且初步临床试验表明，在一个或多个有临床意义的终点指标上，该药较现有疗法有显着改善，如临床开发早期观察到的明显疗效。

研发中的新药一旦被确认具“突破性疗法认定”资格便能享受一系列优惠待遇，包括快速通道认定的特权、FDA 官员的悉心指导（早在Ⅰ期临床开发阶段便可开始，以推进一项高效药物开发计划的实施）以及有高级管理者和资深评审人员参与对开发计划进行积极协作性的跨学科评审。对于临床开发早期便呈现显着活性的治疗药物予以加速评审，并鼓励开发商在不晚于Ⅱ期临床开发阶段就去申请突破性疗法认定。但若药物在开发后期未能达到早期期望值，FDA 则可撤销其候选药资格。

关于优先药物（PRIME）计划

优先药物（PRIME）计划由欧洲药品管理局于今年3月推出，旨在帮助和加快对现有治疗提供显着治疗优势或对没有治疗选择的患者有益的药物的监管过程，它类似于FDA的突破性药物资格认证。(生物谷Bioon.com)