美国FDA加速批准larotrectinib靶向药上市，治疗NTRK融合，不限癌种！

抗癌药物开发新突破！

美国FDA发布了一则消息，加快了对一种名为Vitrakvi (larotrectinib)药物的上市批准，该药物是用于治疗携有带NTRK基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者，不需考虑癌症的发生部位。

这项批准标志着癌症治疗方法从基于肿瘤起源部位向基于不同类型肿瘤的共同生物标志物转变，是癌症药物开发的一个新范例。

编码TRK蛋白的NTRK基因可以异常地与其他基因融合，产生支持肿瘤生长的生长信号，导致变异的TRK蛋白产生，这些蛋白在TRK融合癌患者中是驱动肿瘤增长和转移的主要因素。

NTRK基因融合很罕见的，但会发生在癌症患者的许多身体部位，如乳腺类似分泌癌、细胞性或混合性先天性中胚层细胞性肾瘤和婴儿纤维肉瘤。

为研究larotrectinib的疗效，进行了三个临床试验。这些临床试验共纳入了55名儿童和成人实体瘤患者，这些患者已确认有NTRK基因融合，无耐药性突变，且已发生转移或已确认若进行手术切除可能导致严重的后果。

研究表明：

有NTRK融合的软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌和肺癌均对Larotrectinib有反应。

Larotrectinib在不同类型的实体瘤中总缓解率（ORR）达75%，且具有持久性，73%的反应持续至少六个月，39%的反应持续一年或更长时间。

今年10月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的最新数据，在55名可以用RECIST标准衡量的TRK融合癌患者中，larotrectinib能够达到80%的客观缓解率（ORR）。

FDA局长斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)说:“今天的批准标志着治疗癌症的重要转变又向前迈进了一步，它的批准反映了生物标志物在指导药物开发和更有针对性地提供药物方面的应用进展，而我们现在有能力确保正确的病人在正确的时间得到正确的治疗。”

客观缓解率（ORR，Objective Response Rate）：指肿瘤缩小达到一定量并且保持 一定时间的病人的比例，包括CR+PR的病例。

总缓解率（ORR，overall response rate）：经过治疗CR+PR病人总数占对于总的可评价病例数的比例。

这个好消息对基因突变导致癌症的患者来说，意味着更多可尝试的药，更多的治愈机会，标志着我们在癌症治疗这条路上又往前迈了一大步！