不明显蛋白关键作用于致命的血癌症

5%的急性白血病病例被诊断为混合谱系白血病(MLL)。MLL是一种侵袭性血癌,主要发生在婴儿身上,很难治疗。现在,冷泉港实验室(CSHL)的研究人员已经确认了一种非常常见的蛋白质是导致MLL的一系列事件的唯一关键。关闭这种蛋白质可能是一种治疗方法。
这种白血病的起因是一种叫做MLL的基因,它通过产生一种同名的蛋白质来促进新细胞的生长。在大多数情况下,MLL是由身体适当调节的,因此不会产生问题。不幸的是,在某些情况下,MLL错误地产生了所谓的MLL融合蛋白。
蛋白质的作用就像钥匙。蛋白质被设计成一个独立的角色,它与细胞内的特定位点结合(或解锁),以促进一个或另一个过程。然而,MLL融合蛋白就像一把钥匙,滑进太多的锁里,为异常的细胞行为打开大门。
由于MLL融合蛋白可以插入如此多的锁中,科学家们一直在努力阻止它们在细胞中可能结合到的所有潜在钥匙孔位点。令人鼓舞的是,研究人员现在发现了能够完全停止这种危险蛋白质产生的单一因素!
正如本月的《癌细胞》杂志所描述的,CSHL副教授Chris Vakoc的实验室的博士后研究员Lu Bin和同事们发现,产生麻烦的MLL融合蛋白的异常MLL基因很容易被ZFP64激活,ZFP64是一种特殊的蛋白质。
ZFP64在健康人体中非常常见,到目前为止,研究人员还没有考虑到它是任何类型白血病的一个因素。Vakoc团队的进一步测试显示,MLL融合蛋白的产生完全依赖于这种单一的、不显眼的蛋白。
“这是一种瘾,”卢说。“我们发现ZFP64对于这种血癌持续产生MLL融合蛋白是必要的,”这就产生了更多的癌细胞。
Lu解释说,由于ZFP64的缺失如此彻底和具体地阻断了MLL融合蛋白的产生和白血病的级联生长,它可能是一个理想的药物靶点。
他说:“我们下一步要做的是找到一种方法,用药物切实地瞄准它,这样它就可以用来治疗人们。”“如果我们能以ZFP64为靶点,那么我们就能改善这种白血病的治疗,甚至可能治愈它!”