抗癌“神药”在美国获批上市

能治17种癌症

治愈率可达75%

11月28日一早

一条关于抗癌药的上市消息

霸占了食药君朋友圈

不管是医药圈内专业人士

还是不明所以的吃瓜长辈

都在纷纷转发

毕竟

癌症是每一个人的生命痛点

但是食药君也在网上看见了不同声音

公众号“全民较真”发文指出

美国新上市的“广谱抗癌药”没那么神

75%治愈率是误解

文中逐条解释了以下观点

1.美国FDA批准上市的这个药虽然谱确实广，但覆盖率有点低。

2.这款药虽然大人小孩都能用，但只适合那些有癌转移或者不能手术的，并且没有其他治疗办法，或者是治疗后又复发的的患者。

3.75%指的是临床试验中的完全缓解率，但是并不等于治愈。

4.这不是第一个广谱抗癌药。

新上市的抗癌药到底有多神？

使用覆盖面到底有多大？

治愈率到底有多少？

食药君不得而知

但是新药研发成功、获批上市

对于癌症患者来说

终归是个好消息

不妨我们先了解一下这个新药

药物名称：商品名Vitrakvi；通用名Larotrectinib、LOXO-101

美国上市日期：2018年11月26日

适应年龄：无年龄限制，儿童、成人、老年人均可。

适应人群：有NTKR基因融合的实体肿瘤患者，且无耐药突变。以及有晚期转移，或手术、放化疗、其他靶向药物无效的患者。

癌症种类：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。

制造商：Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发。

真正广谱：老少通吃，17种癌症

Vitrakvi（Larotrectinib、LOXO-101）是一种高度选择性的TRK激酶小分子抑制剂。它是第一个与肿瘤类型无关（tumor-agnostic）的“广谱”抗癌药。

简单来讲，这个新的靶向药，不管什么癌种（组织/细胞/部位），不管什么年龄，也不管什么人种，只要患者有NTRK基因融合，就可以用Vitrakvi进行治疗。

《新英格兰杂志》曾发表Vitrakvi的三项疗效和安全性研究，纳入了55例年龄在4个月到76岁不等的成人和儿科患者，肿瘤类型涵盖唾液腺分泌癌、婴儿型纤维肉瘤、甲状腺肿瘤、结肠肿瘤、肺肿瘤、黑色素瘤、胃肠间质瘤和其他肿瘤共17种，均有明显的治疗效果。

传统的靶向药，通常是局限于某种器官类型的，比如EGFR靶向药易瑞沙主要治疗肺癌，HER2靶向药赫赛汀主要治疗乳腺癌。可为啥Vitrakvi就能治疗这么多种不同的肿瘤？

因为NTRK在多种肿瘤中都有发现，虽然在常见肿瘤肺癌、结直肠癌中的发病率低于5%，但该通路在各癌种致病中共享。Vitrakvi阻断的是共同通路，自然治愈的癌症种类就更多。

这意味着，肿瘤「异病同治」的梦想已照进了现实。

Vitrakvi同时在很多种癌症中都起效，固然令人振奋，但更关键的问题是：这个药针对有NTRK基因融合的肿瘤，究竟有多大的疗效呢？

疗效显著：反应率高达75%

我们来看看2017年ASCO年会公布的临床数据：

显示Vitrakvi在17种肿瘤的55位患者身上的肿瘤缩小率。

从上图可以看出，用药后，高达76%患者的肿瘤显著缩小（>30%）。

下面就是一位28岁非小细胞肺癌患者治疗前后惊人的对比照片。

用药前，这位晚期病人已经有肺部的弥散病灶，而且已有脑和骨转移。用药29天后，肺部症状明显减轻，而用药12个周期后，病人肺部的病灶已基本完全消失。

而对于下面这个腿部有巨大纤维肉瘤，化疗无效只能等待截肢的2岁小女孩。3个周期的Vitrakvi，加上后续外科手术，帮她保住了腿。

更重要的是，在75%有反应的患者中，有12%的患者肿瘤完全消失。这在靶向药届也可谓是一个不小的突破，这让NTRK融合也有成为“对患者而言，不幸中的万幸”的重要突变。

副作用小：都是常见可控的普通副作用

Vitrakvi展现的疗效固然惊艳，但这个药在临床展现出来的轻微副作用，才是最让人惊喜的。在临床试验中出现的不良事件大多为1级，至少短期内，没有发现任何明显的严重毒副作用。

最常见的不良事件是贫血（11％），丙氨酸转氨酶或天冬氨酸转氨酶水平增加（7％），体重增加（7％）和中性粒细胞计数减少（7％），基本都是常见可控的普通副作用。

药效显著，又几乎没有毒副作用，让Vitrakvi成为了新一代的“抗癌神药”。

耐药性问题：二代药物已在临床试验中

然而，对于所有的靶向药物都不可避免的问题是：会不会出现耐药现象？

事实上，已经有一些参与Vitrakvi临床试验的患者出现了耐药。主要是因为癌细胞的NTRK基因出现了新的突变。

Vitrakvi在这方面开创了一个先河：在第一代药物都还没有上市的时候，他们就已经考虑耐药问题，并且已经有了解决方案，就是第二代TRK药物LOXO-195。

目前LOXO-195已经被FDA批准正式开展临床试验。

结果如何呢？

最初的两位耐药患者尝试新药后，肿瘤再次快速缩小。比如下面这位，用药一个月后，肿瘤就再次几乎消失！

价格高昂？

11月26日晚，Loxo Oncology公司也公布了Vitrakvi的价格。

成人胶囊批发采购费用：32,800美元（约合人民币23万），30天用量。

儿童口服液配方的费用：每月11,000美元（约合人民币8万）起。

这样的价格，对于患者的家庭确实是不小的负担，因此Vitrakvi的制造商拜耳公司已经表示，会由公司资助的慈善机构来帮患者支付药费，同时制定详细的保险计划。

此外拜耳还承诺，如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效，将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。

国内上市时间：尚未确定

虽然目前Vitrakvi尚未确定国内上市时间，但今年6月的国务院常务会议，已确定加快已在境外上市新药审批、落实抗癌药降价措施、强化短缺药供应保障，并且已经实现了17种抗癌药入医保报销目录、PD-1抗体药获批上市，相信不久之后中国的癌症患者也能获得福音。

如果是国内的晚期癌症患者，等不及国内上市，可以先进行基因检测，确定有NTRK基因融合之后，尝试联系美国的医院，参与新药的临床测试。

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参考资料：

①https://www.loxooncology.com/our-medicines

②https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm626710.htm

③《美国批准抗癌药物Vitrakvi上市 治疗NTRK融合肿瘤》，凤凰网

④《“治愈系”靶向药Vitrakvi（larotrectinib）问世！》，搜狐新闻

来源：健康中国头条