阿尔茨海默症(Alzheimer’sdisease,AD),也称为老年痴呆症,是一种神经退行性疾病,严重影响患者生活质量,同时给患者、家庭、社会带来沉重的精神和经济负担。
随着社会经济的发展,医疗水平的提高,全球人口老龄化问题逐年加剧,阿尔兹海默症患者人数将不断上升,作为人口超级大国的中国也面临着人口老龄化的难题。
虽然阿尔兹海默症患者众多,但是阿尔茨海默症药物开发难度非常多,即使强如辉瑞、强生、罗氏等这样的国际医药巨头也感到棘手,全球各大药企在花费数百亿美元后,纷纷放弃对阿尔兹海默症的新药研发。
2020年2月,罗氏公司宣布,其靶向β-淀粉样蛋白的单抗--gantenerumab治疗早发型遗传性阿尔茨海默氏病的三期临床试验失败,该疗法并未显示出接受治疗患者的认知能力下降速度显著减慢。
但是罗氏并未因此放弃对阿尔兹海默症的投入,7月29日,罗氏宣布预付1.2亿美元以开发UCB的抗tau蛋白抗体。如果一切按计划进行,里程碑付款和特许权使用费将使交易总额接近20亿美元。
UCB开发的这款名为UCB0107的,是重组人源化全长IgG4单克隆抗体,旨在通过阻止或减少大脑中tau蛋白的积累,从而减少神经细胞受损和死亡,可作为进行性核上性麻痹(PSP),阿尔茨海默症(AD)等疾病的潜在疗法。
阿尔兹海默症的主要症状有两个:一是 β-淀粉样蛋白在神经元细胞外异常沉积,二是tau蛋白的异常磷酸化形成神经元纤维缠结。
最近有研究表明,相比β-淀粉样蛋白的异常沉积,tau蛋白的异常磷酸化所导致的聚集与阿尔兹海默症相关性更高,阿尔兹海默症患者脑中存在大量异常Tau蛋白。
罗氏制药合作伙伴全球负责人 James Sabry 表示,罗氏始终在探索解决阿尔兹海默症这种复杂疾病关键途径的新分子,希望罗氏的研究以及与UCB的合作,将开发出新的治疗药物,为数百万阿尔茨海默症患者带来积极影响。
这项合作,也是罗氏继靶向β-淀粉样蛋白抗体——gantenerumab的三期临床试验失败后的又一次大手笔尝试。
根据合作协议,UCB将在阿尔兹海默症患者中进行UCB0107的进一步研究,研究完成后,罗氏将有权选择继续开发,或将该项目交还给UCB。