2017年CAR-T看点

2017年将会是CAR-T领域不平凡的一年。首先,这种通过改造患者活的T细胞,使其成为凶猛的肿瘤杀伤工具的新型免疫治疗策略,将有望获得美国FDA批准而正式上市,其中包括风筝制药(Kite Pharma)的治疗非霍奇金淋巴瘤的KTE-C19,以及诺华(Novartis)的治疗儿童B细胞急性淋巴细胞白血病的CTL019。而CD19-CAR-T三巨头之一的朱诺公司(Juno)由于患者死亡事件,其JCAR015的上市时间表被搁置了。

在实体肿瘤的CAR-T治疗方面,2017年预计将会有一些早期的临床数据被报道,例如针对肺癌、乳腺癌、直肠癌、以及其他实体肿瘤的CAR-T治疗数据。但是,与血液肿瘤很大不同的地方在于,由于适合做实体瘤CAR-T的靶点非常有限,而这些靶点往往也会在健康组织上面表达,从而导致CAR-T细胞对正常细胞的攻击,因此针对实体肿瘤的CAR-T治疗中,安全性将成为业界最担心的地方。

不过2017年最引入注意的另一个亮点应该属于Cellectis公司的UCART19了。与上述几家公司不同,UCART19并不利用患者自身的T细胞进行改造,而是通过基因编辑敲除TCR后的一种基于健康人的供体T细胞来进行改造的,因此是一种可以批量生产的产品。这家法国公司希望建立异体CAR-T细胞池,从而可以适应任何有需要的患者。UCART19已经开展了两例临床试验,接受试验的两个英国婴儿获得了缓解。

不过UCART19的风险是这种“通用型”的T细胞可能会被患者的免疫系统过快中和或者排斥,甚至有可能引发危及生命的副反应。尽管存在这样的担忧,Cellectis公司认为这种异体CAR-T细胞与个性化的CAR-T细胞相比,会更加便宜、也更加便利。无论如何,我们有理由相信2017年UCART19应该会受到更大的关注。Cellectis公司已经将UCART19的版权卖给了辉瑞和施维雅(Servier)公司,用于急性淋巴白血病和慢性淋巴白血病的临床试验,2016年6月第一个入组的患者已经接受了治疗。Cellectis公司近日表示临床试验的中期数据应该在2017年上半年进行公布。(生物谷Bioon.com)

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