Mateon Therapeutics 是一家专注于开发血管破坏剂（vascular disrupting agents，VDAs）用于治疗罕见肿瘤适应症的生物制药公司。近日，该公司公布了在铂耐药卵巢癌患者中开展的一项 II/III 期临床研究 FOCUS 的中期分析数据。FOCUS（NCT02641639）是一项随机、双盲、2 臂、平行组 II/III 期临床研究，在铂耐药卵巢癌患者中开展，评估了医生选择的化疗（PCC）与贝伐单抗（bevacizumab）及 CA4P 组成的三联疗法相对于 PCC 与贝伐单抗组成的二联疗法的疗效和安全性。该研究的主要终点是无进展生存期（PFS），同时，该研究也评估 CA4P 对客观缓解率（ORR）、总生存期（OS）及其他参数的影响。该研究的更多信息详见 www.clinicaltrails.gov。

此次分析纳入了首批进入研究的 20 例患者，这些患者已经治疗至少 2 个月时间或已停止试验。此次分析的主要目的是评估三联疗法的安全性以及早期疗效迹象，分析结果如下：

疗效数据：该研究的主要终点，即无进展生存期（PFS），目前有利于 CA4P 治疗组，但现在得出任何结论还为时尚早。具体为：CA4P 治疗组 9 例患者中有 2 例实现部分缓解（占比 22%），对照组 11 例患者中有 1 例实现部分缓解（占比 9%）。CA4P 治疗组实现缓解的幅度比对照组大，实现部分缓解的 2 例患者其肿瘤分别缩小约 76% 和 64%，对照组实现缓解的 1 例患者肿瘤体积缩小 46%。

安全性数据：此次中期分析未观察到明显的安全性问题，CA4P 的整体安全性与此前的随机研究中一致或更好。CA4P 治疗组大多数不良事件为轻度至中度。正如预期的那样，该研究中观察到的最常见不良事件为急性血压升高，在输液后一小时达到高峰，然后在接下来 2 - 3 小时消退。CA4P 治疗组血压升高的患者比例高达 89%，对照组为 20%。2 个治疗组 3 级高血压发生率相似，未发生 4 级高血压。其他不良事件包括贫血、腹痛、便秘、恶心、呕吐、乏力、咳嗽、黏膜炎症和呼吸困难。该研究中，血液系统不良事件发生率低于预期，CA4P 治疗组无一例患者发生中性粒细胞减少或白细胞减少。无心血管不良事件报告。

Mateon Therapeutics 专注于使血管靶向疗法（VTT）在肿瘤治疗领域实现最大潜力。VTT 包括血管破坏剂（VDAs，如 Mateon 公司的一些实验性药物）和抗血管生成剂（AAs，如 FDA 已批准的一些广泛用于癌症治疗的药物），这 2 种方法具有不同但互补的作用机制。Mateon Therapeutics 相信，通过同时利用这 2 种互补的方法能显著改善癌症治疗。当采用这种模式治疗时，VDAs 能破坏肿瘤中已存在的血管导致中心肿瘤细胞大量死亡，而 AAs 则能阻止新的肿瘤血管的形成。

Mateon Therapeutics 公司总裁兼首席执行官 William D.Schwieterman 表示，令人感到鼓舞的是，此次中期分析的安全性数据比预期要好，而疗效数据也符合预期。该公司在 2015 年底启动了血管破坏剂和抗血管生成剂联合用药的治疗策略，截至目前，CA4P 联合贝伐单抗及化疗治疗铂耐药卵巢癌的数据十分喜人，该公司预计将在今年晚些时候开展更多的中期分析。