6 月 8 日，美国临床阶段生物制药公司 Cascadian Therapeutics 表示，公司在研 HER2 高选择性口服小分子激酶抑制剂 Tucatinib 已被美国 FDA 授予治疗具有脑转移乳腺癌的孤儿药指定。

哈佛大学附属丹娜法伯癌症研究院 Eric P. Winer 博士称，HER2 阳性转移性乳腺癌患者中，约有 50% 的患者会出现脑部转移，这些脑转移将会降低患者的生活质量以及生存时间。

Winer 的同事，Nancy U. Lin 博士补充道，目前，脑转移乳腺癌患者的治疗仍然非常棘手，我们迫切需要新的有效的治疗手段。

Cascadian Therapeutics 公司 CEO 兼总裁 Scott Myers 表示：“HER2 阳性的转移性乳腺癌患者的治疗，现在仍有很大的未满足的空间，其中也包括已经出现脑转移的患者，很明显，现在迫切需要新的治疗方法。Tucatinib 的开发将是对目前棘手的治疗手段的有效补充。我们正在进行中的被称为 HER2CLIMB 的 Tucatinib 的注册临床研究，入组了各种类型的脑转移患者，包括未经治疗的、之前接受治疗疾病稳定的或出现了进展的患者。大约有一半的 HER2CLIMB 研究患者在试验开始的时候出现了脑转移，这将帮助我们获得具有统计学意义的亚组数据。我们对正在进行中的 Tucatinib 与卡培他滨和 / 或曲妥珠单抗联用的临床 1b 期研究的结果感到倍受鼓舞，结果显示，在脑转移 HER2 阳性乳腺癌患者中具有 42% 的应答率。

FDA 的孤儿药认定是授予那些在治疗、诊断或预防罕见疾病（发病患者不超过 20 万）方面具有临床安全及有效潜力的治疗手段。孤儿药地位的获得，将会额外获得开发激励，包括税费减免、处方药使用者费用免除以及上市后 7 年的市场独占权。

Tucatinib 是一款可口服的， HER2 高效及高选择性酪氨酸激酶抑制剂，对 EGFR 没有明显的抑制。EGFR 的抑制则可能会出现皮疹或腹泻这样的严重毒副作用。 Tucatinib 无论是单药使用还是与化疗或是其他 HER2 靶向药物（Trastuzumab）联用均具有良好的活性，且正在进行中的研究已经证实了药物联用具有协同治疗效果。HER2 是在多种癌症类型（包括乳腺癌、卵巢癌、胃癌）均会过表达的生长因子受体，HER2 介导了细胞的生长、分化及存活。出现 HER2 过表达的肿瘤相比 HER2 阴性类型，往往恶性程度较高，患者总生存率不佳。