自噬是一种天然的细胞机制，通过去除或回收损伤细胞成分，在细胞内稳态中起重要作用。 Mitophagy 是线粒体特异的自噬。线粒体是负责细胞器功能的细胞器，包括细胞能量的产生和细胞死亡的发生。去除受损的线粒体可防止健康细胞的退化，最近的研究发现，它是一种潜在的有效治疗癌症方法，因为癌组织中的线粒体活化会诱导癌细胞死亡。

在以前在日本熊本大学的研究中，研究人员开发出叶酸结合的甲基 -β- 环糊精（FA-M-β-CyD），其通过靶向叶酸受体 -α（FR-α）表达（+）肿瘤细胞未知的自噬机制。研究人员推测，FA-M-β-CyD 可抑制线粒体活性，并开始在 HeLa 衍生的宫颈癌细胞系（KB 细胞）上测试化合物。

研究人员首先通过比较其对三种其他化合物的作用以及对体外 FR-α（+）KB 细胞球体的对照来评估 FA-M-β-CyD。他们发现，由于 FR-α介导的细胞毒性，FA-M-β-CyD 比其他化合物显著地降低了癌细胞活力。

接下来，研究人员确定 FA-M-β-CyD 定位于 FR-α（+）KB 细胞线粒体，并且与其他所测试的化合物相比，其显著增加了线粒体跨膜电位。线粒体的跨膜电位控制细胞的能量（ATP）产生，并且进一步发现 FR-α（+）KB 细胞中 ATP 产生显著降低。然而，当用 FA-M-β-CyD 处理 FR-α（ - ）A549 癌细胞时，ATP 生成不受影响。

熊本大学的研究人员然后着重于 FA-M-β-CyD 对 KB 细胞 ROS 产生的影响，因为活性氧（ROS）通常由线粒体产生。他们发现 FR-α（+）KB 细胞中 ROS 的产生显著增加，但在 FR-α（ - ）KB 细胞中不受影响。此外，通过在 FR-α（+）KB 细胞中生产 ROS，FA-M-β-CyD 也似乎引起自噬空泡的产生。

使用人类异种移植模型的 KB 细胞（FR-α（+））中 FA-M-β-CyD 的抗肿瘤作用的体内实验显示出希望。不仅单一剂量的化合物显著抑制肿瘤生长，而且通过体重和血液测试显示，似乎也没有任何显著的主要副作用。然而，需要进一步测试较高剂量来确认化合物的安全性，但研究人员对此谨慎乐观。

抗肿瘤药物克服的一个问题是肿瘤异常血管分布和血液灌注，这阻碍了药物进入细胞的能力，“项目负责人之一 Arima 教授说。 “然而，最近的研究发现，大约 12 纳米的纳米粒子很容易进入肿瘤细胞，在约 10nm 处测量 FA-M-β-CyD，这有助于其抗癌能力。该化合物应该靶向 FR-α（+）癌细胞，如在卵巢，肾脏，乳腺，子宫内膜，膀胱，肺和胰腺中发现的癌细胞，但是研究人员承认，在确定化合物的安全性之前，需要进一步的检测。然而，希望将其发展成为有效的抗癌药物。