今天，SillaJen 公司和李氏大药厂（Lee's Pharmaceutical）宣布，国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准了一项用在研药物 Pexa-Vec（先前名为 JX-594）治疗晚期肝癌的 3 期临床试验 PHOCUS。

肝癌也称为肝细胞癌（HCC），是一种源自肝部的癌症（并非是源自其他器官进而转移至肝脏的癌症）。索拉非尼（Nexavar®，sorafenib）是目前唯一被批准用于治疗晚期肝癌的全身性（systemic treatment）药物。

Pexa-Vec 是 SillaJen 专有的 SOLVE 平台中最先进的候选药物。Pexa-Vec 牛痘菌株骨架曾做为全球接种计划的一部分在数百万人中安全使用。这一菌株由于癌细胞中常见的遗传缺陷可以自然靶向癌细胞。Pexa-Vec 可以通过删除其胸苷激酶（TK）基因来增强这一功能，使其依赖于在癌细胞中持续高水平表达的细胞 TK。Pexa-Vec 也用于表达免疫原性 GM-CSF 蛋白。这一蛋白互补了候选药物的癌细胞裂解，导致肿瘤坏死、肿瘤血管系统停止和持续的抗肿瘤免疫攻击等事件。

▲Pexa-Vec 的作用机理（图片来源：SillaJen 官网）

关于该药物治疗晚期肝癌的 PHOCUS 是一项国际 3 期临床研究，招募从未接受过针对晚期肝癌的全身性药物治疗的患者。这些患者将被随机分配到两个治疗组，一组接受 Pexa-Vec 和索拉非尼治疗，另一组只接受索拉非尼治疗。研究的主要目的是比较这两组患者的总体生存期（OS），以确定该药物是否可以减缓晚期肝癌的进展速度，同时提高生活质量。

“这是一个令人兴奋的进步，也是 Pexa-Vec 计划的一个重要里程碑，”SillaJen 的首席执行官 Eun Sang Moon 博士说道：“我们深切地意识到中国肝癌有许多未被满足的需求，我们衷心希望未来几年可以为这些患者提供 Pexa-Vec。”

“我们很高兴 CFDA 的药品审评中心能批准 3 期临床试验的申请。我们期待 PHOCUS 试验在中国进行。这是 Pexa-Vec 开发的一个重要里程碑，也是我们与 SillaJen 团队合作的结果，”李氏大药厂的首席执行官 Benjamin Li 博士说。

参考资料：

[1] SillaJen And Lee's Pharmaceutical Announce Approval By The China CFDA To Commence Phase III Clinical Trial For Oncolytic Immunotherapy, Pexa-Vec, In Liver Cancer

[2] 关于 PHOCUS 试验