今日，阿斯利康 (AstraZeneca) 及其血液学研发卓越中心 Acerta Pharma 宣布，美国 FDA 向其在研新药 acalabrutinib 颁发了突破性疗法认定，用于至少接受过一次治疗的套细胞淋巴瘤 (MCL) 患者。这也是继 PD-L1 抑制剂 Imfinzi 在昨日获得突破性疗法认定后，阿斯利康在本周斩获的第 2 项突破性疗法认定。值得一提的是，这是阿斯利康在血液癌症的治疗领域收获的首个突破性疗法认定！

套细胞淋巴瘤 (MCL) 是一种高侵袭性的 B 细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)，患者预后很差。治疗这种恶性疾病，也是血液癌症新药研发人员的一个目标。

Acalabrutinib 是一种具有高选择性、强效的 Bruton 酪氨酸激酶 (BTK) 共价抑制剂，在临床前试验中观察到的非靶向活性极小。这一正在开发中的新药有望用于治疗多发性 B 细胞癌和其他癌症。Acalabrutinib 的开发项目包括治疗慢性淋巴性白血病(CLL)、MCL、华氏巨球蛋白血症(WM)、滤泡性淋巴瘤、弥漫性大 B 细胞淋巴瘤(DLBCL)、多发性骨髓瘤的单药和组合疗法，以及治疗实体肿瘤的单药和联合试验。总共有超过 2000 名患者，多于 25 个使用 acalabrutinib 的临床试验正在进行或已经完成。2015 年 9 月，acalabrutinib 由 FDA 颁发用于治疗 MCL 的孤儿药资格，并于 2016 年 3 月由欧盟委员会颁发治疗 CLL、MCL 和 WM 的孤儿药资格 。

FDA 的这项突破性疗法认定，是基于 acalabrutinib 在一项名为 ACE-004 的 2 期临床试验中展现出的良好临床数据。这一认定能加快新药的开发与审评，有望加速这款用于治疗严重疾病的新药的上市流程。

阿斯利康的全球药物开发和首席医学官 Sean Bohen 博士说：“对于那些未在当前治疗中得到缓解的 MCL 患者来说，新的疗法迫在眉睫。Acalabrutinib 的突破性疗法认定将帮助我们尽快将这一潜在的新药带给需要的患者。”

Acerta Pharma 的首席执行官 Flavia Borellini 博士表示：“这是我们在血液学领域一个令人兴奋的里程碑。Acalabrutinib 是一种有效的、不可逆的 BTK 抑制剂，对其靶标具有很高的特异性。如果得到批准，那么患有这种灾难性疾病的患者将可能迎来具有临床意义的治疗新选择。”

参考资料：

[1] Pharma Giant AstraZeneca PLC (AZN) Scores Another FDA Breakthrough

[2] Acalabrutinib granted Breakthrough Therapy Designation by US FDA for the treatment of patients with mantle cell lymphoma