今日，美国 FDA 宣布批准 Jazz Pharmaceuticals 的新药 Vyxeos 上市，用于治疗两种急性骨髓性白血病（AML）。值得一提的是，这款创新疗法，是癌症化疗领域在 40 多年里取得的一大突破！

AML 是一种病发于骨髓，进展快速的癌症。根据美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）估计，全美今年将有超过 21000 个新病例，并有超过 10000 名患者死于该疾病。在所有 AML 患者中，有 8%-10% 的患者属于“化疗或放疗有关的 AML”（T-AML），另外有部分患者由于血液疾病和其他癌细胞的突变，会出现“骨髓增生异常相关变化的 AML”（AML-MRC）。这两类患者的预后极不乐观，预期存活时间非常短。因此，他们也急需全新的治疗手段。

由 Jazz Pharmaceuticals 带来的 Vyxeos 是一款复方脂质体注射剂，由柔红霉素（daunorubicin）和阿糖胞苷（cytarabine）两款药物以 44mg/100mg 的比例组合而成。这款疗法由于其创新性和潜在的治疗前景，得到了业界的普遍好评。先前，它曾获得美国 FDA 颁发的孤儿药资格、突破性疗法认定、以及快速通道资格。自启动滚动新药申请后，这款疗法又获得了优先审评资格。

在一项有 309 名患者参与的临床试验中，Vyxeos 的安全性与疗效得到了验证。这些招募的患者均为新近诊断的 T -AML 或 AML-MRC 患者，他们随机被分为两组，一组接受 Vyxeos 的治疗，一组接受阿糖胞苷与柔红霉素的直接治疗（经典的 7 + 3 疗法）。试验表明，接受 Vyxeos 治疗的患者，中位总生存期达到了 9.56 个月，较对照组的 5.95 个月有显著提高。它的安全性也得到了充分的评估。综合这些数据，美国 FDA 批准让这款突破性疗法上市。

“针对特定高风险的 AML 患者群体，Vyxeos 是首款获批的疗法，”美国 FDA 肿瘤卓越中心与药物评估和研究中心下属血液学和肿瘤学产品办公室的 Richard Pazdur 博士说道：“Vyxeos 将两种常见的化疗疗法组合到一起，比起它们的单独使用，能帮助一些患者活得更久。”

▲Jazz Pharmaceuticals 的总裁兼首席执行官 Bruce Cozadd 先生（图片来源：Intelligent Fanatics）

“Vyxeos 是 40 多年来，针对这些患者群体的首个全新化疗突破，” Jazz Pharmaceuticals 的总裁兼首席执行官 Bruce Cozadd 先生说道：“我们承诺解决血液癌症群体的未满足需求，美国 FDA 对 Vyxeos 的批准也反映了这一点。”

“Vyxeos 是针对这一患者群体，首个在随机的 3 期临床试验中，较标准疗法显著延长总体生存期的化疗方案，” Moffitt 癌症中心的恶性血液学系主任 Jeffrey E. Lancet 博士说：“这些患者的预后都很差，美国 FDA 的批准带来了一项受欢迎的治疗新进展。”

参考资料：

[1] Jazz Pharma (JAZZ) Vyxeos Scores FDA Approval in Two AML Types

[2] FDA approves first treatment for certain types of poor-prognosis acute myeloid leukemia