【2017.08.15/研发NEWS】Ophthotech眼科药物Fovista第三项临床3期失败；晚期肾细胞癌药物Fotivda和Kisplyx遭英国NICE拒绝；CEL-SCI头颈癌在研新药获批进入3期临床；Nature：华人学者找到脑瘤致命基因突变……

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Ophthotech眼科药物Fovista第三项临床3期失败

8月14日，美国眼科药物研发公司Ophthotech表示，公司所进行的Fovista® 联合Eylea® 或Avastin® 对照Eylea® 或Avastin®单药用于年龄相关性黄斑变性治疗优效性研究的临床3期试验未能达到预先设定的12个月视力的平均改善这一主要研究终点。

晚期肾细胞癌药物Fotivda和Kisplyx遭英国NICE拒绝

英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布草案指南，拒绝了2款靶向抗癌药进入英NHS系统，用于晚期肾细胞癌患者的治疗。这2款药物分别为卫材的Kisplyx和Eusa制药公司的Fotivda，这也意味着这些地区的患者不太可能通过常规的NHS途径获取到这些药物。

CEL-SCI头颈癌在研新药获批进入3期临床 CEL-SCI公司今日宣布，FDA已经移除了暂缓该公司头颈癌在研新药Multikine临床试验的禁令，所有与新药申请相关的临床试验都可以继续进行。Multikine的3期临床试验的继续进行有望给广大头颈癌患者带来福音。 Apellis完成E轮融资 用于PNH新药研发 近日，Apellis Pharmaceuticals公司宣布，已完成E轮优先股6000万美元融资。本轮所获投资将用于启动自身免疫罕见病临床新药APL-2挺进3期临床试验，用来治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。 恒瑞JAK抑制剂SHR0302进入II期临床 恒瑞医药8月14日公告称，将于近日开展SHR0302片的Ⅱ期临床试验，用于治疗类风湿关节炎。SHR0302为恒瑞自主研发且具有知识产权的小分子JAK激酶选择性抑制剂，恒瑞于2013年5月8日向江苏省食品药品监督管理局提交临床试验申请并获受理。 科学家成功利用糖分子实现对癌症的诊断 日前，来自德国维尔茨堡大学的研究人员就通过研究利用糖分子实现了对癌症的诊断，相关研究刊登于国际杂志ChemBioChem上。研究者Jurgen Seibel教授表示，我们都知道，半乳凝素-1分子会帮助肿瘤细胞隐藏起来免于机体免疫系统攻击。 鼻咽癌或可通过验血检查 上周，来自香港中文大学的卢煜明教授在著名医学期刊《New England Journal of Medicine》上发文称，通过2万多人的临床试验，证明了一种血液筛查鼻咽癌的有效方法，其敏感性和特异性分别达到97.1%和98.6%。 新发现：无需药物大脑即可调控睡眠质量 加州大学洛杉矶分校（UCLA）的科学家首次证实：一个脑外基因可以控制睡眠不足后的恢复能力。研究结果即将发表在《eLife》期刊，研究首次揭示骨骼肌中存在生物钟，还可以与大脑通信。 JAMA:音乐疗法并不能改善自闭症 近日，发表《美国医学会杂志》的一项研究对音乐疗法治疗自闭症患儿的功效提出质疑，认为这种治疗手段并没有改善他们的病情。 Nature：华人学者找到脑瘤致命基因突变 今日，来自耶鲁大学系统生物学研究所的Sidi Chen教授团队与瑞士的Randall Platt教授课题组合作，用CRISPR技术，成功找到了导致胶质母细胞瘤的关键基因突变。这项研究发表在了《自然》子刊《Nature Neuroscience》上。 Science：首次发现环状RNA与大脑功能有关 近年来，环状RNA越来越受到科学界的关注，但它们在活体内的功能一直是一个谜。8月10日，发表在Science杂志上的研究报道了一种称为Cdr1as的环状RNA能够调节哺乳动物大脑中的microRNA水平。删除Cdr1as会导致小鼠出现异常的神经元活动和行为障碍。 Cell：揭示免疫检查点抑制剂攻击癌症机制 在一项新的研究中，来自美国德州大学MD安德森癌症中心等研究机构的研究人员报道，阻断T细胞表面上的两个不同检查点的癌症免疫疗法通过增殖浸润到肿瘤中的不同类型的T细胞，对癌症发动免疫攻击。 Cell：限制热量能够延长寿命 人们普遍认为，随着时间的推移，干细胞不再能区分昼夜循环，换句话说，它们丧失了生物节律，而这种损失促进了衰老进程。然而，事实并非如此。来自生物医学研究所、庞培法布拉大学和加州大学欧文分校的科学家们在近日发表于Cell上的两项研究中否定了这一假说。研究认为，在衰老过程中，干细胞继续表现出节律活动，但却重新编辑了它们的节律功能。