近日，致力于开发通用型 CAR- T 细胞疗法的生物制药公司 Cellectis 宣布，其通用型 CAR- T 疗法 UCART123 已经对首名母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm，BPDCN) 患者进行了治疗，这也标志着 Cellectis 公司 UCART 疗法向前迈出的另一步。

BPDCN 是一种罕见、侵入性的恶性血液肿瘤，病发于浆细胞状树突细胞前体，属于急性白血病。这种骨髓疾病通常也会影响皮肤和淋巴结。大多数情况下，BPDCN 呈现的是淋巴瘤和白血病的特征。由于其罕见性，人们最近才认识到 BPDCN 是一个不同的临床病理实体。目前，几乎没有关于 BPDCN 的数据，也没有既定的治疗方法。尽管采用治疗急性白血病或淋巴瘤的联合化疗方案，可以达到暂时的缓解，但大多数患者会复发并且产生抗药性。

▲UCART123 的制备原理（图片来源：Scoop.it）

传统的 CAR- T 疗法从患者体内提取免疫细胞 T 细胞，通过工程化插入嵌合抗原受体（CAR），使 T 细胞能够针对癌细胞，再通过把 T 细胞输回到患者体内，治疗癌症。与传统方法相比，通用型 CAR- T 疗法可以以工业级的标准提前制备，并且不受患者自身 T 细胞质量的影响。UCART123 利用 TALEN 技术，对 T 细胞进行编辑，使之针对 CD123 抗原。此类抗原在急性骨髓性白血病（AML）细胞与 BPDCN 细胞上高度表达，这两种骨髓疾病能在短期内威胁到患者的生命。

在这项临床试验中，Cellectis 公司计划评估 UCART123 在治疗患有复发性、难治性的 BPDCN 患者, 在一线条件下的安全性和有效性。

▲Cellectis 的首席医学官 Loan Hoang-Sayag 博士（图片来源：Cellectis 官方网站）

“我们希望完全为 Cellectis 所有的基因编辑候选产品 UCART123 在临床试验中取得进展，成功治疗罕见且具有侵入性的 BPDCN，”Cellectis 的首席医学官，Loan Hoang-Sayag 博士说：“我们希望通过这种创新性的疗法，改变我们对癌症治疗的观点，并通过基因编辑技术来治疗此类疾病。”

今年初，Cellectis 公司曾宣布 UCART123 获得了美国 FDA 的临床试验许可，成为第一款获美国 FDA 批准进入临床试验的此类产品。我们期待正在进行的 1 期临床试验取得成功，使通用型 CAR- T 疗法能够得到尽快开发，造福患者。

参考资料：

[1] Cellectis (CLLS)’ UCART123 Administered To First Patient With BPDCN In Phase I Clinical Trial At MD Anderson Cancer Center

[2] Cellectis 官网