近日，第一三共株式会社（Daiichi Sankyo Company）宣布，公司旗下在研新药pexidartinib在临床3期试验中显著减少患者的肿瘤尺寸，达到主要临床终点。这一临床试验结果显示了其在治疗腱鞘巨细胞瘤（tenosynovial giant cell tumor ，TGCT）的潜力。 TGCT一般为良性的肿瘤，出现于关节或软组织中。TGCT可以被分为两类，病发于局部的肿瘤往往是惰性的，而多发性的 肿瘤往往具有侵袭性。由于TGCT病发位置很特殊，手术风险较高，手术疗法对患者的损害往往大于益处。因此，研发TGCT的药物疗法将对患者生活带来很大的改善。 Pexidartinib是一款CSF1R抑制剂药物，能够有效地抑制CSF1与CSF1R结合。之前的研究表明，CGCT是由CSF1过表达导致的。原理上来说，pexidartinib能够从根源上控制疾病的发生。在一项名为ENLIVEN的临床3期试验中，研究人员评估了pexidartinib的治疗潜力。该试验共分为两组，一组为pexidartinib治疗组，另一组为安慰剂对照组。治疗24周后，研究人员通过MRI等检测手段对患者的恢复情况进行评估。完成这一阶段研究的患者，有资格进入下一个长期研究，并接受公开标签的pexidartinib治疗。 去年，数据监控委员会评估了 临床试验中得到的数据，发现该药有肝脏毒性，导致该试验一度终止招募新患者。此时，已招募的患者达到了121名，离126名的目标非常接近。因此，该委员会也建议在不影响随机分组的情况下，继续对该药物进行安全性和疗效评估。近日，研究人员宣布，接受治疗组患者的 肿瘤尺寸显著减少，并达到了主要临床终点。目前，关于受益/风险比的综合评估正在进行中，其结果将决定下一步计划的开展。（生物谷Bioon.com） 原文链接： Daiichi Sankyo Announces ENLIVEN Phase 3 Study of Pexidartinib Met Primary Endpoint in Tenosynovial Giant Cell Tumor