今日，美国 FDA 扩大了罗氏（Roche）药物 Zelboraf（vemurafenib）的适应症，用于治疗罹患罕见血癌 Erdheim-Chester 病（ECD）的成人患者，这也是首个经 FDA 批准针对 ECD 的疗法。

ECD 是一种起源于骨髓、增长缓慢的血癌。ECD 会使组织细胞（一种白细胞）的产生增多，多余的组织细胞可导致肿瘤侵入身体的多个器官和组织，包括心脏、肺、大脑等。据估计，ECD 影响了全世界 600 至 700 名患者，约有 54% 的 ECD 患者具有 BRAF V600 突变。ECD 患者的预期寿命非常有限。这一群体急需新的疗法来缓解疾病。

▲Vemurafenib 的分子结构式（图片来源：C&EN）

Zelboraf 是一款口服的小分子激酶抑制剂，能通过阻断某些促进细胞生长的酶的作用，来抑制癌细胞的生长。它于 2011 年获 FDA 批准治疗携带 BRAF V600E 突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。由于它针对 BRAF V600 突变的特性，研究人员们相信它也有望用于 ECD 的治疗。针对这一适应症，FDA 曾授予 Zelboraf 优先审评资格、突破性疗法认定，以及孤儿药资格。

Zelboraf 此次获批是基于它在一项 2 期研究 VE-BASKET 中展现的疗效。该试验共包含 22 例具有 BRAF-V600 突变阳性的 ECD 患者，研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例（总体缓解率，ORR）。结果显示，经 Zelboraf 治疗的患者的 ORR 达到 54.5%，其中 11 名患者（50%）获得部分缓解，1 名患者（4.5%）获得完全缓解。使用 Zelboraf 的 ECD 患者常见的副作用包括关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳等。

“今日 Zelboraf 获批用于 ECD 患者，证明了我们如何将某些恶性肿瘤的潜在遗传特性的知识应用于其它癌症，”FDA 药物评估与研究中心的血液学和肿瘤学产品办公室代理主任、FDA 肿瘤卓越中心主任 Richard Pazdur 博士说：“该产品于 2011 年被首次批准，治疗某些携带 BRAF V600 突变的黑色素瘤患者。我们现在将这一治疗带给那些罹患罕见癌症但没有获批疗法的患者。”

“FDA 的这一决定意味着罹患 Erdheim-Chester 病的患者将首次拥有经 FDA 批准的治疗选择，”罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士说：“我们致力于寻找新的方法，将药物带给需求尚未满足的患者。我们很高兴这个创新的临床试验帮助确定 Zelboraf 能治疗这种罕见疾病。”

“这款首个获 FDA 批准的 ECD 疗法让 ECD 患者群体备受鼓舞，这给患者及其家属带来了新的希望，”ECD 全球联盟总裁 Kathleen Brewer 女士表示：“这种新的治疗方法表明，有意义的突破可以在患者、家属、研究医生、工业界和 FDA 的共同作用下很快发生，来帮助患者。”

我们祝贺罗氏的这一药物获得扩大适应症批准，并期待它能为这一罕见癌症群体带来治疗希望！

参考资料：

[1] FDA approves first treatment for certain patients with Erdheim-Chester Disease, a rare blood cancer

[2] FDA Approves Zelboraf (Vemurafenib) for Erdheim-Chester Disease with BRAF V600 Mutation