近年来，无论西方人群还是东方人群，使用靶向药物索拉非尼治疗肝癌的生存获益都在持续提高。而自从索拉非尼在中国上市的10年间，确实带给了患者非常大的收益，索拉非尼是目前治疗肝癌的标准疗法。
 

安徽医科大学第一附属医院顾康生教授指出，2008 年～2012 年前瞻性 Ⅲ 期临床研究中索拉非尼亚组 OS 较 2005 年～2007 年 SHARP/ORIENTIAL 研究明显提高(非亚洲人群 11.8~15.1 个月：10.7 个月;亚洲人群 8.5~10.7 个月：6.5 个月)。
 

解放军 81 医院华海清教授认为，索拉非尼近年来 OS 获益提高与不良反应管理逐步规范密不可分。虽然近年来 III 期临床研究中药物暴露剂量上升(2005 年 SHARP 研究 710.5 mg/d，2009 年 LIGHT 研究
 

765.9 mg/d)，但是因不良反应停药的患者比例降低(SHARP 研究 38%：LIGHT 研究 25.4%)。由于索拉非尼临床应用经验累积，不良反应管理逐步规范化，使其用药减量或中断的比例减少，药物暴露剂量增加，使 OS 获益不断提高。
 

在索拉非尼应用这十年间，出现了一些新的靶向药物。不过，目前还未能超越索拉非尼带来的生存获益。安徽省立医院荚卫东教授指出，新的靶向药物与索拉非尼头对头比较研究得出了阴性结果或因严重不良事件提前终止试验，包括舒尼替尼、利尼伐尼、布立尼布等药物。
 

另一方面，学者们也在探索如何优化索拉非尼的生存获益，比如通过血清学标志物或基因预测疗效。上海瑞金医院陈拥军教授指出，目前发现的索拉非尼肝癌疗效预测因子有白细胞介素-6、循环内皮细胞或祖细胞数、可溶性 c-kit 等。但大多数研究是小样本、单臂回顾性研究，未来还需要更多高质量研究来进一步确认。
 

基因检测方面，陈拥军教授认为，肝癌存在大量肿瘤内及肿瘤间的异质性，每个肿瘤平均有 30～40 个突变，驱动突变可能达 5～8 种。目前虽然做了很多探索，但是有临床意义、简便易行、重复性好的分子标志物还没有被发现。此外，索拉非尼更多地是通过抗血管生成来发挥作用，涉及新生血管生成的上皮细胞是正常细胞，基因组稳定，基因突变罕见，基因检测不宜用于预测抗血管生成药物的疗效。