甲状腺髓样癌（MTC）是一种罕见的神经内分泌肿瘤，约占甲状腺恶性肿瘤的5%，有散发性和家族性两种类型。对于早期甲状腺髓样癌患者，手术切除是首选治疗方案。而对于晚期伴有肺、骨、肝脏或其他器官转移的患者，则需要在术后配合全身治疗。随着近几年靶向治疗的兴起，相关药物在治疗晚期转移性甲状腺髓样癌方面也取得了不错的进展，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）凡德他尼（vandetanib）[1]及卡博替尼（cabozantinib）[2]已被证实可分别延长患者无进展生存时间（PFS）至30.5个月和11.2个月，目前已通过FDA批准成为治疗晚期甲状腺髓样癌的规范用药，也为罹患该病的患者带来了希望。
 
一些医疗团队聚焦于索拉非尼，一种对晚期分化型甲状腺癌有确切疗效的靶向药物，并开展相关试验来探索其治疗晚期甲状腺髓样癌的利与弊。
 
接受索拉非尼治疗后，入组患者平均降钙素水平从治疗前的17294 pg/ml降至5756 pg/ml，大部分患者（92%）出现了降钙素水平的降低，60%的患者出现CEA水平降低。此外，在服用索拉非尼后，40%患者的转移性甲状腺癌相关症状（如腹泻、面色潮红、骨痛）明显改善，1例患者先前被诊断有异位ACTH综合征，服药后皮质醇增多症明显缓解。该患者持续服用了索拉非尼14个月，后续发生皮质醇增多症复发，同时影像学检查也提示疾病进展。