甲磺酸伊马替尼的作用靶标主要有3种：各种ABL受体、C-Kit受体以及血小板衍化生长因子(PDGF)受体。作为腺苷三磷酸激酶(ATP)竞争性抑制剂，甲磺酸伊马替尼可与ATP或底物进行结合位点(此位点位于激酶催化中心)的竞争，特异性抑制造成慢粒的Ph+细胞减少其生成具有强酪氨酸激酶活性的BCR-ABL蛋白，并阻止酪氨酸激酶磷酸化，但却不影响正常细胞的传导途径；同时也能够抑制与胃肠道基质肿瘤(GIST)有关的C-元件受体，所以甲磺酸伊马替尼可以抑制所有类型的ABL致癌基因，这是其临床使用安全、高效的药理学基础。
 

　　2001年5月，美国FDA仅用2个半月的时间就加速批准了伊马替尼用于治疗晚期费城染色体阳性的慢性粒细胞性白血病(CML)；2002年2月，FDA通过加速批准途径批准伊马替尼治疗晚期或转移胃肠道间质细胞肿瘤(GIST)，同期也很快被欧盟专利药品评审委员会(CPMP)批准；2003年3月，FDA批准甲磺酸伊马替尼用于CML的一线治疗；2003年5月，FDA批准甲磺酸伊马替尼治疗Ph染色体阳性的儿童CML患者；2006年，美国FDA批准甲磺酸伊马替尼用于治疗Ph染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(ALL)患者，且甲磺酸伊马替尼联合化疗遂成为Ph染色体阳性ALL的一线治疗方案；2008年，FDA又通过加速批准途径批准其用于有可能根治性切除但复发危险增加的GIST肿瘤病人；2011年，获得美国和欧盟批准其治疗急性淋巴细胞白血病儿科患者。
 

　　甲磺酸伊马替尼作为酪氨酸激酶抑制剂用于治疗CML的靶向治疗，具有专一性强、副作用小等优点，作为重磅炸弹级别的抗肿瘤药物之一，为指导其他肿瘤的靶向治疗提供了重要思路。不过，甲磺酸伊马替尼上市10多年来，一方面虽改善了患者的生存和预后，但另一方面也出现了部分患者不能耐受或出现耐药等反应，这就导致后续的用于对甲磺酸伊马替尼耐药或不能耐受患者治疗的达沙替尼、尼洛替尼、波舒替尼以及ponatini的相继获准上市。总的来看，正是有了甲磺酸伊马替尼等TKIs药物的出现，才使得某些致命类型的白血病等恶性肿瘤转变为可治愈、可控制的慢性疾病，当前还有很多酪氨酸激酶抑制剂仍在开发当中，相信将来会为更多的肿瘤患者带来希望。