能够凭借优秀的疗效引发社会广泛关注的抗癌新药并不多见，但靶向NTRK融合的新药拉罗替尼(英文商品名：Vitrakvi,研发编号：LOXO-101)绝对算是一个。凭借初步临床试验治疗15种实体瘤，高达75%的客观缓解率(ORR)，拉罗替尼早在2018年就火了一把，并且迅速获得FDA的批准，打破了临床治疗空白。拉罗替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)类药物，能够高选择性地结合NTRK融合基因编码的蛋白产物，阻断下游信号通路的激活和传递，从而抑制存在这些突变的癌细胞生长和增殖，发挥抗癌作用。拉罗替尼是一种口服药，剂型包括25毫克、100毫克口服胶囊和20毫克/毫升(mg/㎡)口服液三种。

　　美国FDA已批准的拉罗替尼适应症为：NTRK融合基因阳性的成人或儿童实体瘤患者，患者需无已知耐药突变，肿瘤为转移性或手术严重并发症可能性大，且已接受过治疗后出现进展或尚无满意疗法。2020年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会更新了纳入成人I期研究、儿童患者I/II期SCOUT研究和成人/青少年患者II期篮子试验NAVIGATE三项临床试验，共175例NTRK融合患者(成人115例，儿童/青少年59例)的疗效整合分析数据。数据显示，拉罗替尼治疗经研究者评估的ORR为78%，其中19%(33例)为完全缓解，59%(103例)为部分缓解，13%疾病稳定，疾病控制率(DCR)为93%，中位缓解持续时间(DoR)尚未达到，中位无进展生存期(PFS)为36.8个月，中位总生存期(OS)尚未达到。

　　拉罗替尼推荐的服用剂量为：

　　(1)成人或体表面积>1.0㎡的儿童NTRK融合患者，每日两次，每次口服100毫克;

　　(2)体表面积<1.0㎡的儿童NTRK融合患者，每日两次，每次口服100mg/㎡。