美国FDA宣布批准其药物米哚妥林（midostaurin）上市，与化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病初治患者。值得一提的是，在该适应症上，米哚妥林是25年来的首款新药，也是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia,AML）的靶向疗法。

　　急性骨髓性白血病是一种罕见，但侵袭性极高的血液与骨髓癌症。据估计，2020美国将约有21000名患者被诊断患有该疾病，而其中高达三分之一带有FLT3基因突变。FLT3基因编码的蛋白质是一类细胞表面的受体，在特定血细胞的增殖起到了关键性的作用。当该基因发生突变时，就会让白血病的病情快速进展。因此，与其他急性骨髓性白血病患者相比，带有FLT3基因突变的患者有更高的复发率，生存率也更低。然而在过去的25年里，白血病的治疗策略相对而言没有出现太大的变化。因此，这些FLT3基因突变患者的生命也一直处于极高的风险下。

　　由诺华研发的米哚妥林则彻底改变了这一现状。作为一种激酶抑制剂，米哚妥林能抑制FLT3与KIT等在细胞生长过程中的多种关键酶，干扰癌细胞生长与增殖。这款药物在研发过程中得到了业界的很多关注，也收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。

　　在一项史上规模最大的FLT3阳性急性骨髓性白血病3期临床试验中，研究人员招募了717名新近得到诊断的初治患者，并将他们随机分为两组，一组接受米哚妥林与化疗的联合疗法，一组只接受化疗。研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%（HR = 0.77；95% CI:63%，95%；双尾检验p值为0.016）。此外，研究人员统计了这些患者的无事件生存期（Event Free Survival），分析了患者出现复发、死亡或在治疗后60天内未达到完全缓解的数据。研究也表明，接受联合疗法的患者其无事件生存期中位数为8.2个月，而仅接受化疗的患者的数据为3.0个月。基于这些出色的数据，FDA批准了米哚妥林上市。

　　为了更好地诊断带有FLT3基因突变的患者，FDA也批准了Invivoscribe Technologies研发的LeukoStrat CDx FLT3突变检测方法，用于筛选患者的FLT3基因中的内部串联重复突变或酪氨酸激酶区域突变。此外，FDA也批准米哚妥林治疗另一种血液癌症——晚期系统性肥大细胞增多症。

　　“米哚妥林是首个能与化疗联用，治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，” FDA肿瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence）主任兼FDA药物评估与研究中心血液学与肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur博士说：“对特定基因突变的诊断能力意味着医生们能找到特定的患者群体，使他们从这款疗法中受益。”

　　“米哚妥林对那些多年来只有有限治疗手段的患者来说是一个标志性的进步，它是首个，也是唯一一个针对这一疾病的靶向疗法，”诺华肿瘤的首席执行官Bruno Strigini博士说道：“我们对在血液学疾病的领先地位感到自豪，并将继续努力，把更多创新药物带给全球患者。”