靶向药物分为三类：第一类是针对突变位点的抑制剂，如FLT3和IDH抑制剂；第二类是调节代谢或信号通路的非突变类抑制剂，如Bcl-2抑制剂及表观遗传学药物；第三类是靶向细胞毒性药物。2017年ASH报道，AML治疗最有前景的药物为调节代谢或信号通路的非突变类抑制剂，其中Bcl-2抑制剂维奈妥拉在AML的Ⅰ/Ⅱ期临床试验报告获得本届Best of ASH,在此做简要报道。

　　维奈妥拉是一种Bcl-2抑制剂，用于治疗携带17p- [del(17p)]和之前已接受至少一种疗法的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。最近维奈妥拉在AML的应用也开始得到关注，一项维奈妥拉在复发难治AML的单臂、Ⅱ期临床试验报道，入组32例患者，只有10%的患者达到CR,中位缓解时间>2个月，说明维奈妥拉单药在AML治疗效果差强人意。

　　但维奈妥拉联合低剂量阿糖胞苷或去甲基化药物在初治老年AML的治疗中取得了令人振奋的结果。Andrew Wei报道了维奈妥拉在不能耐受化疗的老年AML患者应用的多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果：一共入组了61例年龄大于等于65岁的初治AML患者，给予维奈妥拉 60mg qd d1-28，联合低剂量阿糖胞苷20mg/m2 qd, d1-10.CR率为62%，中位反应时间为1个月，中位OS为11.4个月，1年的OS率为70.4%。主要不良反应有粒缺、感染、恶心呕吐，但没有患者发生肿瘤溶解综合征。早期死亡率（<30天）仅为3%，说明维奈妥拉联合低剂量阿糖胞苷在老年AML治疗的相关死亡率低，达到CR所需的时间较短。目前该研究团队正在申请维奈妥拉在AML治疗的Ⅲ期临床试验。Daniel A. Pollyea团队则报道了维奈妥拉联合地西他宾或阿扎胞苷在年龄大于等于65岁初治老年AML中的临床试验结果：该临床试验的总体设计与Andrew Wei相似，总反应率为71%，高过了既往报道的AML标准化疗方案的总反应率。这说明维奈妥拉联合方案将会改变老年AML患者的治疗选择。

　　维奈妥拉联合方案的主要不良反应为恶心、便秘、轻中度粒缺、发热等，患者耐受性可，维奈妥拉在CLL的应用中易发生溶瘤综合征，而在AML的临床试验监测中无一例发生溶瘤综合征，说明该方案的安全性较好。