Entrectinib 恩曲替尼 (Rozlytrek)可以治疗ROS1突变的肺癌患者
最新entrectinib(恩曲替尼 RXDX-101)的I / II期研究显示,所有携带神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK),ROS1或间变性淋巴瘤激酶(ALK)融合的儿童肿瘤类型对治疗的响应率高达100%(完全缓解和部分缓解),包括难治的中枢神经系统中的肿瘤。
该研究共入组29名患者,年龄在4.9个月至20岁,平均年龄7岁,患有罕见的中枢神经系统肿瘤,神经母细胞瘤或其他实体肿瘤,大多数脑肿瘤患者进行过手术切除肿瘤,然后进行放射治疗。最终,12名符合条件的患者接受评估,患者通过基因检测证实携带NTRK1 / 2/3,ROS1和ALK基因融合。
实验结果:12名患者全部对entrectinib有客观反应(肿瘤缩小或消失),即有效率达到了100%!中位(平均)治疗持续时间为281天。中位反应时间为57天。其中,完全反应的意思是所有病灶消失和神经系统的改善或稳定性。部分反应是实体瘤病灶减少30%或更多,脑肿瘤和神经系统稳定性病灶减少50%或更多。
另外一款针对NTRK融合,并且也对儿童肿瘤效果非常惊人的”治愈系“抗癌药LOXO-101已经上市,34名在试验中有NTRK突变的儿童中有94%对该药有反应,其中12名患者的肿瘤完全消失。美国食品和药物管理局目前正在审查恩曲替尼的新药申请,以治疗选择的NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者,以及转移性ROS1患者 - 阳性非小细胞肺癌。FDA将在2019年8月18日之前做出决定,一旦通过,将正式上市造福广大的癌症患者。