神经母细胞瘤（neuroblastoma）属于神经内分泌性肿瘤，是儿童最常见的颅外肿瘤。神经母细胞瘤常见的发生部位是肾上腺，但也有可能发生在腹部、胸部或在邻近脊神经组织，而且大多发现在5岁以下的儿童。神经母细胞瘤是极其罕见的一种肿瘤。根据美国癌症研究院的数据，美国每年大约有650例新诊神经母细胞瘤患者。
 

　　Dinutuximab（Unituxin）是一种能和神经母细胞瘤细胞表面结合的抗体。据FDA药物评审中心的血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士报告，Unituxin是美国FDA批准的第一个针对治疗高危神经母细胞瘤的药物。Unituxin获批作为二线疗法治疗之前经过包括手术、化疗、放疗等综合治疗且表现应答的高危神经母细胞瘤的儿童患者。
 

　　FDA授予Dinutuximab（Unituxin）优先评审和罕见病药物地位，而且随着Dinutuximab（Unituxin）获批的同时奖励United Therapeutics公司一张罕见儿科疾病优先审查奖券（rare pediatric disease priority review voucher），这是FDA根据儿童罕见病优先评审奖券政策颁发的第二张优先审查奖券。
 

　　支持Dinutuximab（Unituxin）疗效和安全性的临床实验招募了226例高危神经母细胞瘤的儿童患者。这些受试者被随机分为两组，一组口服维生素A药物isotretinoin（对照组），另一组输注Dinutuximab（Unituxin）和白介素-2、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（MG-CSF)、以及isotretinoin（联合用药组）。而且这些患者之前都接受过多组合化疗、手术治疗、密集化疗、骨髓移植、和放疗，并且至少表现部分应答。结果发现，3年后Dinutuximab（Unituxin）联合用药组有63%的患者肿瘤没有增大或复发，高于isotretinoin对照组的46%（更新数据分别为73%和58%）。
 

　　Dinutuximab（Unituxin）带有黑框警告，提醒患者和医护人员Dinutuximab（Unituxin）能刺激神经细胞，引起需要静脉注射毒品治疗的严重疼痛。Dinutuximab（Unituxin）还会引起神经损伤，和包括呼吸道肿胀、呼吸困难、低血压等危及生命的输液反应。Dinutuximab（Unituxin）还可能导致包括感染、眼部问题、电解质紊乱、以及抑制骨髓等其它的严重副作用。Dinutuximab（Unituxin）最常见的副作用有剧烈疼痛、发热、低血小板计数、输液反应、低血压、低钠血症、肝酶升高、贫血、呕吐、腹泻、低钾血症、低血钙、白细胞减少、荨麻疹、以及毛细血管渗漏综合征等。