小细胞肺癌是一种罕见的肺癌，占所有肺癌约15％，接近三分之二的小细胞肺癌患者在确诊时已经处于广泛期，是一种侵袭性强，增殖迅速的癌症，虽然可能对铂基化疗产生最初反应，但是会迅速复发并且恶化，预后尤其不良，确诊后5年生存率只有6%。据PD-L1抑制剂开发商AstraZeneca称，FDA已授予另一款免疫检查点抑制剂度伐利尤单抗（德瓦鲁单抗）用于治疗小细胞肺癌（SCLC）患者的孤儿药物指定。
 

　　孤儿药称号是美国FDA用于授予小众人群的研发药物称号，用于加速这类少数人群药物的研究，其定义为治疗美国年发病人数少于20万人的药物或疗法。比如胰腺癌，小细胞肺癌，脑胶质瘤等。
 

　　度伐利尤单抗（德瓦鲁单抗）为什么能获批孤儿药？在一线治疗广泛期小细胞肺癌（extensive-stage small cell lung cancer,ES-SCLC）的3期临床试验CASPIAN研究中，度伐利尤单抗（德瓦鲁单抗）联合标准化疗（依托泊苷+顺铂或卡铂）显著提高患者总生存期，达到了试验的主要终点，安全性结果与既往研究一致。阿斯利康将在不久后召开的科学会议上公布该研究的详细结果。让我们期待一下。研究是一项随机、开放标签、全球多中心III期试验，比较德瓦鲁单抗+化疗、度伐利尤单抗（德瓦鲁单抗）+tremelimumab（CTLA-4抑制剂）+化疗、单独化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌患者的疗效和安全性，主要终点是OS。
 

　　度伐利尤单抗（德瓦鲁单抗）+依托泊苷+铂类化疗，与标准化疗相比，为患者的总生存期带来统计显著且具有临床意义的改善。阿斯利康肿瘤学研发执行副总裁José Baselga博士说：“CASPIAN 3期临床试验的结果为小细胞肺癌患者带来新的希望。他们面对着一种灾难性疾病，迫切需要创新疗法。这项临床研究首次提供了将癌症免疫疗法与不同铂基化疗治疗方案组合的灵活性，拓宽了患者的治疗选择。”这款癌症免疫疗法，有望继罗氏的PD-L1抑制剂阿特朱单抗之后，成为第二款获批一线治疗小细胞肺癌的PD-L1抑制剂。