系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的克隆增生性血液肿瘤，95%病例由KIT D816V突变引起。晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）包括侵袭性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL），罹患上述晚期SM的患者经治疗后预后仍旧较差。
 

　　最近，发表于《NEJM》上的一项开放性研究旨在评估米哚妥林/雷德帕斯治疗系统性肥大细胞增多症的疗效。研究人员纳入了名患者，其中89例肥大细胞增多症相关的器官损伤患者被纳入主要疗效人群：16例患者袭性系统性肥大细胞增多症，57例有血液肿瘤相关的全身肥大细胞增多症，16例患有嗜硷细胞性白血病。主要结局是最佳总体响应率。
 

　　总体响应率为60%（95%[CI]，49-70）；其中45%的患者达到了一个主要响应，被定义为至少一个肥大相关性器官损害完全消退。晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露各个亚组患者的响应率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中位最佳百分比变化分别为−59%和−58%。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。在16名肥大细胞白血病患者中，中位总生存期为9.4个月（95%CI，7.5-未确定）。56%的患者因药物毒性而减小了剂量；这些患者中的32%可再次将剂量增加至开始剂量。最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。分别有24%、41%和29%的患者发生了新发或加重的3-4级中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症，并且多半属于原有血细胞减少的患者。
 

　　在该项开放性研究中，米哚妥林/雷德帕斯表现出晚期系统性肥大细胞增多症的治疗活性，包括高度致命的变异体肥大细胞白血病。