索拉非尼商品名称多吉美，是德国拜耳研发出的一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服抑制剂，其开发目标主要是用于治疗不能手术的转移性肾癌和原发性肝癌，后又深入研究发现对放射性碘治疗不再有效的局部复发或转移性、逐步分化型甲状腺癌有效果，因此扩展了其适应症。
 

　　肾癌是泌尿系统常见的恶性肿瘤之一，肾癌发生机制极为复杂，对既往常用化疗和放疗通常不敏感，肾癌到了晚期通常会发生转移，因此后期治疗很困难。而索拉非尼具有双重抗肿瘤作用，一方面通过抑制Raf活性，阻断RAF/MEK/ERK信号传导通路直接抑制肿瘤细胞的增殖；另一方面通过抑制VEGFR和PDGFR受体活性，阻断肿瘤新生血管的生成，从而起到间接抑制肿瘤细胞的生长的作用。多吉美治疗晚期肾透明细胞癌的中位生存期最高可达到19个月。
 

　　索拉非尼一直有着“肝癌神药”之称，根据索拉非尼治疗晚期肝细胞癌III期临床试验结果显示索拉非尼可以延长10.7个月的生存期。索拉非尼针对亚太地区的研究结果表明，索拉非尼可以使晚期肝细胞癌患者的生存期延长47%，对病情的控制延长了74%，当前，索拉非尼是治疗中晚期肝癌的一线靶向治疗用药。
 

　　索拉非尼治疗肝癌效果对比
 

　　甲状腺癌（thyroid carcinoma）是最常见的甲状腺恶性肿瘤，其中（转移性）分化型甲状腺癌常规手术化疗等治疗预后很差，直到2013年FDA批准索拉非尼用于治疗晚期分化型甲状腺癌，于是甲状腺癌也可以和其他癌症一样有靶向药物可以治疗。美国学者布罗森(Brose)等进行的一项开放、II 期临床试验评价了索拉非尼治疗转移性甲状腺癌的疗效及安全性。研究纳入符合以下条件的55例患者：对131治疗不敏感、预计生存期>3个月、入组前6个月内有疾病进展、体力状态(PS)评分为0~2分、脏器和骨髓功能完好。这些患者口服索拉非尼400mg, 1天2次，每2个月接受1次螺旋CT评估。结果显示，口服索拉非尼4个月后，患者肺部专移灶或骨转移灶明显好转。在50例可评估的患者中，36%部分缓解(PR)，46%病情稳定(SD) ，临床获益率达82%，中位PFS为63周，分化良好者可达84周。对30例患者随访的中位OS为140周，显示索拉非尼对131I治疗不敏感的在移出甲状腺癌患者有一定的疗效。