胶质母细胞瘤英文简称GBM（glioblastomas），这是一种常见的脑部原发性癌症，临床也常简称“胶母”，是胶质瘤的一种，也称“胶质瘤四级”，约一半的胶质瘤患者为胶质母细胞瘤，是神经外科常见的恶性肿瘤。胶母是一种能迅速恶化的癌症，但医生们对这种类型的肿瘤已有深入的认知，也正在积极寻找它的治疗方法。
 

　　胶质母细胞瘤是位于中枢神经系统上的肿瘤。它在脊髓和脑部的支持组织中形成，在通常情况下，它的发病更常见于成年患者。胶质母细胞瘤是一种星形细胞肿瘤，也就是说，它产生于颅内名为星形胶质细胞里，顾名思义，星形胶质细胞即为星星形状的细胞。
 

　　近期，美国麻省总医院神经肿瘤中心的MilanG. Chheda等研究人员完成一项Ⅰ期临床试验和剂量递增队列研究，以确定凡德他尼和西罗莫司的最大耐受剂量(MTD)和剂量限制性毒性反应(DLT)。试验结果发表在2014年12月《J Neurooncol》上。
 

　　试验共纳入22例复发GBM患者，男14例，女8例；平均年龄和KPS评分各为52.5岁和90%。患者均为首次接触抗VEGF、抗EGF疗法和mTOR抑制剂治疗，而且尚未使用过CYP3A4-诱导药物。在剂量递增的队列中，凡德他尼和西罗莫司按每日持续给药，口服治疗。评估单组单阶段Ⅱ期设计中的6个月无进展生存率 (PFS6)。
 

　　在MTD组中19例患者应用1份以上剂量的药物，其中15例完成1个周期以上的治疗。MTD组使用西罗莫司MTD 200毫克加凡德他尼2毫克。DLT指AST 或SGOT的升高。最常见的毒性反应有淋巴细胞减少、乏力、皮疹和低磷酸盐血症等。在MTD组19例应用1个以上剂量的患者中，7例来自Ⅰ期小组，其中2例(10.5%）达到部分缓解，[95%置信区间(1，33%)]，其PFS6为15.8%[95%可信区间(3.9，34.9%)]。可见，凡德他尼和西罗莫司可以按每日持续给药，安全地联合使用。
 

　　总之，对于特定激活途径的GBM患者，使用凡德他尼和西罗莫司联合用药是安全可行的。MTD组患者的APF6为15.8%，所有患者的APF6为18.2%，其结果较理想。进一步研究可以考虑与针对GBM异常信号途径的其它药物联合使用。