伏立诺他用于外周皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的疗效如何？CTCL为一种先由皮肤产生病变后，再扩散至淋巴系统或其他器官的淋巴瘤。目前CTCL的致病原因尚不清楚，可能和环境中的化学物质，如“杀虫剂”的慢性长期接触有关。流行病学显示，本疾病大多发生在40~60岁的成年人，男性与女性的比例约为2∶1，且随着年龄的增长，罹患率也相对提高。
 

　　CTCL的主要表现型有2种：一种为红皮症，另一种为蕈样肉芽肿。伏立诺他能通过诱导细胞分化、阻断细胞周期、诱导细胞调控而发挥治疗CTCL的作用。伏立诺他已在2006年被美国FDA批准为治疗加重、持续和复发或用2种全身性药物治疗后无效的CTCL.美国安德森癌症中心进行了一项关于伏立诺他的Ⅱ期临床研究，主要是观察伏立诺他对难治性CTCL患者的有效率、安全性和耐受性。
 

　　入组患者为18岁以上难治性的和或经常规化疗产生耐药，预计生存期超过3个月的CTCL患者，将这些患者分为3组，第1组给予伏立诺他400mg·d－1，间歇期改为300mg/d,平均治疗时间12周；第2组患者给予300mg·次－1，bid,每周3d,平均治疗时间为7周；第3组给予300mg/次，bid,平均治疗时间为7周。
 

　　研究结束后观察各组的有效率，第1组的有效率为31%，第2组为9.1%，第3组33.3%，第1组和第3组有效率明显高于第2组。33例患者中有7例给予伏立诺他时间为23周或更长，其中第1组有4例，第2组1例，第3组2例。在瘙痒症状缓解方面，第1组73%得到缓解，第2组和第3组分别为18%和44%。
 

　　在安全性和不良反应方面，最常见的不良反应包括疲劳(78%)、腹泻(60%)、恶心(60%)、血小板减少(54%)、味觉障碍(51%)、口干(38%)，尽管3组中不良反应的发生率方面没有明显差异但第3组中有41.7%的患者出现3~4级血小板减少症，而第1组和第3组仅出现7.7%和8.3%的3~4级血小板减少症。