2019年8月15日，美国食品和药物管理局（FDA）批准恩曲替尼（entrectinib恩曲替尼）胶囊上市，用于治疗12岁以上的的成人和儿童患者的神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合阳性的实体瘤和ROS1阳性转移非小细胞肺癌。这是继Keytruda和另一个NTRK融合抑制剂Vitrakvi之后，FDA批准的第三个泛组织抗癌药物。
 

　　恩曲替尼是罗氏第一个肿瘤不可知论（tumor-agnostic,即与肿瘤类型无关，“不限癌种”）疗法，已在多种肿瘤类型中显示出持久缓解，包括已经扩散到大脑的肿瘤。在美国和欧盟，恩曲替尼之前分别被授予了治疗NTRK融合实体瘤的突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。NTRK基因融合已经在一系列难以治疗的实体瘤类型中得到了鉴定，包括胰腺癌、甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、结直肠癌和肺癌。
 

　　恩曲替尼的活性药物成分为entrectinib,这是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶向治疗携带NTRK1/2/3（编码TRKA/TRKB/TRKC）或ROS1基因融合的局部晚期或转移性实体瘤。entrectinib可穿越血脑屏障，阻断TRKA/B/C和ROS1蛋白的激酶活性，导致携带ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。
 

　　警告和注意事项：
 

　　1.充血性心力衰竭。恩曲替尼可能导致并恶化充血性心力衰竭。心率衰竭有关的症状和体征包括：持续咳嗽、呼吸急促、躺下时呼吸困难、疲劳、虚弱、体重突然增加、脚踝、脚或腿肿胀。
 

　　2.中枢神经系统效应。恩曲替尼可能会导致头晕、情绪变化、产生混乱、幻觉以及影响注意力、记忆力和睡眠。
 

　　3.骨折。恩曲替尼可能会增加你骨折的风险。
 

　　4.肝脏毒性。在使用恩曲替尼治疗期间，需要进行血液测试以检查肝功能。如果出现严重的肝脏问题，可能会暂时停止治疗、减少剂量或永久停止恩曲替尼.
 

　　5.高尿酸血症。恩曲替尼可能会导致血液中尿酸过多。在恩曲替尼治疗之前和期间检查您血液中的尿酸水平。如果血尿酸水平高，可能需要服用降低尿酸的药物。
 

　　6.QT间期延长。QT间期延长会导致危及生命的心律不齐。需要在使用恩曲替尼治疗之前和期间检测心电图QT延长相关的症状包括：头晕、心跳不规则或心跳过快。
 

　　7.视力问题。恩曲替尼可能会导致视力下降、眼睛对光敏感、看到闪光或漂浮物等视力问题。如果在使用恩曲替尼治疗期间出现严重的视力问题，可能需要停止使用恩曲替尼并眼科进行检查。
 

　　恩曲替尼常见副作用包括疲劳，便秘，消化不良，水肿，头晕，腹泻，恶心，感觉异常，呼吸困难，肌肉疼痛，认知障碍，体重增加，咳嗽，呕吐，发烧，关节痛和视力障碍。